使用小干擾核糖核酸(siRNA)持續(xù)沉默整個大腦的基因表達(dá)目前是不可能實現(xiàn)的。為此，馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院的阿納斯塔西亞·赫沃洛娃(Anastasia?Khvorova)領(lǐng)導(dǎo)的研究小組開發(fā)了一種新的siRNA結(jié)構(gòu)——雙siRNA?(DI-siRNA)，這種結(jié)構(gòu)可以在小鼠和非人靈長類動物的中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)中實現(xiàn)單次腦脊液注射后的有效和持續(xù)的基因沉默。相關(guān)的研究結(jié)果較近發(fā)表在《自然生物技能》雜志上，標(biāo)題是“面向個人和可持續(xù)發(fā)展的模塊化發(fā)電表達(dá)——全球中心服務(wù)器系統(tǒng)”。這項研究的出現(xiàn)對中樞神經(jīng)研究至關(guān)重要，為中樞神經(jīng)系統(tǒng)研究指明了一個新的方向，同時可以為研究人員治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供幫助，使神經(jīng)疾病的研究人員能夠進(jìn)一步研究這些疾病。

資料來源:自然生物技能

這類新式di-siRNA由2個完全化學(xué)修飾的含硫代磷酸的siRNA構(gòu)成，他們根據(jù)聯(lián)接劑聯(lián)接。

在小鼠中，去siRNA誘導(dǎo)亨廷頓蛋白沉默，亨廷頓蛋白是亨廷頓氏病的致病基因，降低了整個大腦中信使核糖核酸和蛋白質(zhì)的水平。緘默時間不斷較少6六個月，基因沉默的水平與正確引導(dǎo)鏈的機(jī)構(gòu)積淀水準(zhǔn)相關(guān)。

在食蟹猴中，注射大量的di-siRNA對腦和脊髓全體顯示出大量的分布和強(qiáng)烈的沉默效果，同時沒有能夠檢測出的毒性和較小的目標(biāo)外效果。

這種siRNA設(shè)計可能導(dǎo)致基于核糖核酸干擾的基因沉默，以治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)的神經(jīng)疾病。該項研究成果的出現(xiàn)，使神經(jīng)疾病的治療出現(xiàn)了新的方向，對于后續(xù)神經(jīng)疾病患者的治療具有重要幫助。同時，這項研究的出現(xiàn)為神經(jīng)疾病治療的研究指明了方向，后續(xù)研究成果較好的情況下，可能會使神經(jīng)疾病治療邁向新臺階。到時候，出國看病或許成為了神經(jīng)疾病患者治療的更佳選擇。

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