一年前，Kelly Lamphere的多發(fā)性骨髓瘤治療已經(jīng)沒有效果了，她的雙腿因為癌癥而變得很虛弱，只能依靠輪椅和助行器行走。如今，經(jīng)過CAR-T細(xì)胞治療方法方法，Lamphere病得到了很好的控制，現(xiàn)在她可以重新站起來獨(dú)立行走！

病情惡化迅速

2017年的大部分時間里，47歲的Lamphere不確定她自己還剩下多少時間。多年來，通過多種化療方案和2009年的干細(xì)胞移植她的病情一直都還算穩(wěn)定，可現(xiàn)在她病情發(fā)展得越來越快，已超越她的治效果果。

癌癥在她的骨髓里積聚，以至于四處走動都很痛苦。Lamphere家住在紐約錫拉丘茲的郊外，附近的醫(yī)生在為她積極努力尋求治療方法，可是很不幸，她已經(jīng)別無選擇。

意外獲得丹娜-法伯的CAR-T臨床試驗機(jī)會

天無絕人之路！

2017年8月，Lamphere接到一個電話，這一切都被改變了。

Lamphere應(yīng)邀參與美國丹娜-法伯癌癥研究所的Jerome Lipper多發(fā)性骨髓瘤中心和LeBow骨髓瘤治療學(xué)研究所的臨床試驗。

受試者需要接受CAR-T細(xì)胞治療方法方法，這是一種免疫治療方法方法，使用特殊修飾的T細(xì)胞（身體抵御疾病的防御系統(tǒng)的一部分）來攻擊癌癥。

丹娜-法伯的腫瘤科醫(yī)生Robert Schlossman，也是當(dāng)時Lamphere的主治醫(yī)生，并無法保證CAR T細(xì)胞治療方法方法一定有效。 這需要她離開家并前往波士頓幾個月，因為需要住院的。

盡管如此，鑒于她不斷惡化的病情，他認(rèn)為這是值得的。

“我的病已經(jīng)完全失控，丹娜-法伯癌癥研究所認(rèn)為這是我好的選擇，”作為兩名青少年的母親Lamphere說， “也許這將會是我能夠看到孩子長大的專門機(jī)會也是 一次機(jī)會?！?/p>

她和丈夫Chad一起去了波士頓，進(jìn)行了一系列的篩選，以確保她有資格參加試驗。

作為試驗的靠前步，每個研究參與者的T細(xì)胞都會從他們的血液中被分離出來，之后對T細(xì)胞進(jìn)行基因工程改造以產(chǎn)生稱為嵌合抗原受體（CAR）的蛋白質(zhì)。 試驗負(fù)責(zé)人希望，經(jīng)過修飾的T細(xì)胞一旦重新注入血液，就能利用CAR蛋白更好地識別和消滅癌細(xì)胞。

CAR-T細(xì)胞治療方法方法是一個漫長的過程，存在明顯副作用的風(fēng)險。在Lamphere的案例中，她出現(xiàn)了神經(jīng)系統(tǒng)方面的副作用，需要留在重癥監(jiān)護(hù)病房一段時間。她的丈夫和她一起住在波士頓，她的孩子和父母也都去過，但是她錯過了兒子杰克的整個足球賽季。

“Kelly確實經(jīng)歷了治療方面的一些挑戰(zhàn)，”Heidi DiPietro（RN，BSN）說，她和丹娜-法伯的研究護(hù)士Kristen Cummings一起負(fù)責(zé)這項臨床試驗。“好消息是，通過臨床試驗，我們更多地了解了如何好地管理患者及其副作用，包括讓神經(jīng)病學(xué)家參與到每一個案例中?！?/p>

竟奇跡般地重新站起來了

對于Lamphere來說，由Lipper中心的基礎(chǔ)和矯正科學(xué)的主任，腫瘤學(xué)家Nikhil Munshi博士領(lǐng)導(dǎo)的這項試驗迄今為止都是成功的。

她的多發(fā)性骨髓瘤再次平靜了下來，她和家人一起回到錫拉丘茲。當(dāng)今年春天她來到丹娜-法伯癌癥研究所進(jìn)行三個月后的復(fù)查時，既不需要助行器也不需要輪椅。

“這項研究強(qiáng)調(diào)了CAR T細(xì)胞治療方法方法骨髓瘤的巨大潛力，”Munshi博士說。 “Lamphere女士案例中的出色表現(xiàn)說明了免疫治療方法方法的力量，這使她能夠在提高生活質(zhì)量的同時再次像正常人一樣走動?！?/p>

對Lamphere來說較重要的是，她不再錯過任何孩子的體育賽事。較近，她觀看她女兒Chelsea的接力隊在高中田徑比賽中沖刺獲得勝利，并提出了一個令人耳目一新的抱怨。

“等待幾個小時，就是為了看她跑兩分鐘，”她笑著說， “這兩年，身上的多發(fā)性骨髓瘤對我完全沒有任何影響?！?/p>

我們祝賀Nikhil Munshi博士團(tuán)隊的研究者，同時也希望CAR-T細(xì)胞治療方法方法能夠造福更多患者。

參考來源：

http://blog.dana-farber.org/insight/2018/06/car-t-cell-clinical-trial-multiple-myeloma-patient-back-feet/

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