髓母細(xì)胞瘤，這種起源于胚胎殘余細(xì)胞的腫瘤可發(fā)生在腦組織的任何部位，但絕大多數(shù)生長在第四腦室頂之上的小腦蚓部，是中樞神經(jīng)系統(tǒng)惡性程度較高的腫瘤之一。雖然每10萬人中發(fā)病才不到1個(gè)人，但具有預(yù)后差、生長快、易轉(zhuǎn)移的特點(diǎn)。髓母細(xì)胞瘤尤其喜歡“光顧”10歲以下的兒童，且男孩發(fā)病率多是女孩的2倍多。

但當(dāng)這個(gè)陌生而罕見的病癥，降臨在5歲的小男孩周周（化名）身上時(shí)，治療的效果卻大不一樣。這名小患者在國內(nèi)已經(jīng)完成了兩期化療，因?yàn)闊o法進(jìn)行術(shù)后系統(tǒng)的放化療而赴日本就醫(yī)，后在厚樸方舟的幫助下在日本國立成育醫(yī)療研究中心接受化療+放療+康復(fù)訓(xùn)練等一系列聯(lián)合治療后，目前周周已經(jīng)可以開口說話，語言能力恢復(fù)到了患病前的70%~80%，肢體基本可活動(dòng)自如。雖然還在繼續(xù)接受一些治療，但他奇跡般的治療的效果相信可以給很多髓母細(xì)胞瘤的患兒家長們帶去希望和鼓舞。

無法進(jìn)行系統(tǒng)治療 背水一戰(zhàn)赴日就醫(yī)

起初只是無明顯誘因的腹痛，一個(gè)月后腹痛好轉(zhuǎn)，但自主排便減少，逐漸出現(xiàn)下肢無力走路不穩(wěn)的現(xiàn)象，又一個(gè)月后，頭部脹痛，周周已經(jīng)無法獨(dú)立行走了。幾日后再赴醫(yī)院檢查時(shí)，醫(yī)生考慮為髓母細(xì)胞瘤伴顱內(nèi)腦實(shí)質(zhì)及腦膜及頸髓播散轉(zhuǎn)移，行開顱腦干腫瘤切除術(shù)，術(shù)后病理示(小腦蚓部)髓母細(xì)胞瘤(組織學(xué)分型：經(jīng)典型，WHO IV級)。

僅短短幾個(gè)月的時(shí)間，一個(gè)活潑可愛的小正太就被確診為了罕見病患兒，仿佛一記重拳，將這個(gè)幸福的家庭打得措手不及。

髓母細(xì)胞瘤需要包括手術(shù)、放療及化療在內(nèi)的聯(lián)合治療，但周周在進(jìn)行完手術(shù)后，竟沒有一家醫(yī)院可以針對患兒進(jìn)行化療+放療的接收對應(yīng)，盡管周周父母已經(jīng)盡量不做悲觀預(yù)想，積極帶著孩子往返于多家醫(yī)院尋求聯(lián)合治療，但二期化療結(jié)束后，孩子卻沒有好轉(zhuǎn)的跡象，放療也一直未能進(jìn)行。本地醫(yī)療資源有限，確實(shí)讓人無奈，但在錯(cuò)誤判斷的軌道上前行，每一秒都是對腫瘤的縱容。周周父母經(jīng)網(wǎng)上大量信息的查閱，決定去日本背水一戰(zhàn)，尋求進(jìn)一步的治療。

日本國家兒童醫(yī)院 病愈率可達(dá)50%~60%

“比較去年10月和今年1月的MRI檢查可見，化療還是有效的，但由于劑量不夠，所以目前的效果不是非常理想。今天開始住院并安排各項(xiàng)檢查，沒有特殊情況的話，下周就可以開始同步放化療?；燁A(yù)計(jì)2個(gè)療程，放療為全腦全脊髓放療24Gy。我們計(jì)劃通過大劑量藥物化療及放療，在更短時(shí)間內(nèi)迅速殺死癌細(xì)胞，若順利完成的話，平均病愈率可達(dá)50%，甚至更高60%?！睆堘t(yī)生(厚樸方舟醫(yī)務(wù)官，上海醫(yī)科大學(xué)臨床醫(yī)學(xué)碩士)在一旁翻譯到。

在日本國立成育醫(yī)療中心進(jìn)行見診的周周媽媽，聽到該院的腫瘤科教授SD醫(yī)生這番話后，激動(dòng)的淚流滿面。這個(gè)病愈率，是這個(gè)脆弱的家庭之前想都不敢想的，甚至在當(dāng)初手術(shù)時(shí)，他們就已經(jīng)做好了壞的打算。

△日本國立成育醫(yī)療研究中心

日本國立成育醫(yī)療研究中心，是日本國家兒童醫(yī)院，不僅以“培養(yǎng)健康的下一代”為建院理念，并對兒童癌癥的診斷和治療方面有著豐富的經(jīng)驗(yàn)。厚樸方舟在了解到周周一家的情況后，快速啟動(dòng)該院的預(yù)約模式，幾日后，周周一家順利飛到了一海之隔的日本。

此外SD教授還告知家屬，醫(yī)院為他們配備了由15名成員在內(nèi)的治療小組，可提供24小時(shí)服務(wù)對應(yīng)，只要有問題，可以隨時(shí)聯(lián)系他們。

世界上動(dòng)聽的聲音 是你開口說的話

經(jīng)住院檢查后，腫瘤科的SD及BB教授為周周制定了如下治療方案：

環(huán)磷酰胺 CPM：第1日，第3日，第5日

順鉑 CDDP：第2日

長春新堿 CVR：第1日

依托泊苷(Etoposide)：第1日～第5日

甲氨蝶呤(methotrexate)：第1日鞘內(nèi)注射

該化療方案四周一個(gè)療程，共兩個(gè)療程后行MRI檢查評估。初次化療后的三周左右取外周血干細(xì)胞冷凍，第二次化療時(shí)同步開始放療，來抑制癌細(xì)胞復(fù)發(fā)。在經(jīng)過2-3次的化療后，回輸外周血干細(xì)胞，來進(jìn)行大劑量化療。

 

△周周進(jìn)行干細(xì)胞采集中

治療有條不紊的進(jìn)行中，干細(xì)胞的采集也很順利，周周開始進(jìn)行第二次化療，一切仿佛慢慢開始步入了正軌。在和往日住院治療沒有什么不同的一日，張醫(yī)生陪周周去二樓牙科看牙，回到病房的路上，周周突然開口說了“沒有”兩個(gè)字。但就是這簡單的兩個(gè)字，卻有著讓周周媽媽又哭又笑的魔力。

下午語言康復(fù)師帶來了周周喜歡的彈珠游戲，周周一直玩得很開心，就在康復(fù)老師要走的時(shí)候，周周開口說道：“我太喜歡這個(gè)游戲啦!”

周周的爸爸也不禁紅了眼眶，解釋道孩子的語言能力之前在術(shù)后就喪失了，只能說“爸爸”“媽媽”“No”三個(gè)單詞?？梢月?，但表達(dá)的話是用豎一根手指表示同意，豎兩根表示反對。后來不僅語言能力喪失，連下肢的活動(dòng)能力也喪失了，不能獨(dú)立行走，連坐都不是很穩(wěn)。這么久了，好久沒聽到孩子張口說話了。

小腦原發(fā)灶左側(cè)變小 中腦左側(cè)腫瘤消失

第二個(gè)化療結(jié)束后，SD醫(yī)生表示經(jīng)前后兩次MRI結(jié)果所示：本次化療的效果良好，小腦原發(fā)灶左側(cè)變小，中腦左側(cè)腫瘤消失，其他腦補(bǔ)及脊髓播散病灶無變化。并解釋說明了后續(xù)的放療安排：預(yù)計(jì)會(huì)予以全腦全脊髓照射及追加點(diǎn)照射，并且由于周周已經(jīng)有了播散，屬于高風(fēng)險(xiǎn)，所以經(jīng)和放療科醫(yī)生討論后，決定線量為36GyE。但此線量會(huì)對周周今后的IQ產(chǎn)生一定影響，所以需要在放療前與家長溝通。周周父母表示以“病愈”和“保命”為原則的，同意醫(yī)生的治療方案安排。

 

△通過做游戲?qū)χ苤苓M(jìn)行康復(fù)訓(xùn)練

在周周進(jìn)行放化療治療的同時(shí)，康復(fù)訓(xùn)練也一直進(jìn)行著，如今的周周，語言表達(dá)能力已經(jīng)恢復(fù)到了病前的70%~80%，肢體上左右手基本活動(dòng)自如，不僅可以坐直不搖晃，甚至能獨(dú)立行走了。

周周媽媽說，雖然孩子現(xiàn)在的語速很慢，但他現(xiàn)在能說能走，已經(jīng)很滿足很開心了。

目前周周一家仍在日本繼續(xù)治療中.......

結(jié)語

從2009年開始，每年2月末尾的一日被定為國際罕見病日。據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球有三億罕見病病人，因此今年的主題也被定為“We are the 300 million”。

什么樣的疾病算“罕見病”?按照國際上的定義，每10萬個(gè)人里，只有65-100個(gè)人發(fā)病的，才算罕見病。按照這個(gè)定義，每種兒童惡性腫瘤，都屬于罕見病。如果把所有新增惡性腫瘤的患兒人數(shù)加起來，每年在中國就有4萬人之多。也就是說，在每1萬個(gè)孩子里，就有1.5個(gè)孩子被診斷為惡性腫瘤。和其它所有罕見病患者一樣，患上腫瘤的孩子不得不面對社會(huì)關(guān)注的匱乏、相關(guān)知識的稀缺，還有藥物研發(fā)的艱難。

兒童腫瘤，離我們并不遙遠(yuǎn)，也許就在你我身邊。需要幫助時(shí)，記得還有厚樸方舟，還有我們。病種是罕見的，然而愛與勇氣卻是常見的。盡管治療道路上有許多未知的崎嶇和坎坷，但相信在我們的共同努力下會(huì)爆發(fā)出高于常人的能量。

注：本文由厚樸方舟真實(shí)案例改編，版權(quán)歸厚樸方舟所有

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