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美國(guó)麻省總醫(yī)院帕金森治療新進(jìn)展:干細(xì)胞衍生技術(shù)為帕金森治療帶來新曙光
【本文為疾病百科知識(shí),僅供閱讀】 2020-05-25 作者:厚樸方舟
帕金森病(PD)是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病,主要影響大腦中特定區(qū)域產(chǎn)生多巴胺(多巴胺能)的神經(jīng)元。當(dāng)這些神經(jīng)元死亡或受損時(shí),它們產(chǎn)生的多巴胺較少,這會(huì)引起帕金森氏癥的運(yùn)動(dòng)問題。近期麻省總醫(yī)院神經(jīng)外科團(tuán)隊(duì)在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)布的一篇研究,報(bào)告了利用干細(xì)胞(iPSC)衍生的多巴胺能祖細(xì)胞成功治療帕金森病的案例。
▲圖源:《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》官網(wǎng)
研究報(bào)告了一例有10年病史的69歲帕金森病男性患者,在服用了卡比多巴/左旋多巴緩釋劑,羅替戈汀和雷沙吉蘭后,他的帕金森癥狀控制效果并不理想。研究人員利用患者的皮膚細(xì)胞,培養(yǎng)出了多個(gè)iPSC(多能干細(xì)胞)細(xì)胞株,通過測(cè)試這些細(xì)胞株的多能分化潛能,從中選擇了一個(gè)iPSC克隆,誘導(dǎo)分化為多巴胺能祖細(xì)胞。這些細(xì)胞被證實(shí)具有黑質(zhì)致密部神經(jīng)元的特性后,在MR引導(dǎo)下對(duì)患者進(jìn)行了立體定向外科手術(shù),將這些多巴胺能祖細(xì)胞分別植入到患者左右兩側(cè)中腦的殼核處。術(shù)后并無需進(jìn)行服用免疫抑制劑,糖皮質(zhì)激素或抗驚厥藥。在第二次手術(shù)完成后的18個(gè)月,患者接受了影像學(xué)檢查和生活質(zhì)量的調(diào)查。
影像學(xué)檢查結(jié)果
PET和MRI提示,iPSC來源的移植細(xì)胞已遞送至目標(biāo)部位,并在整個(gè)隨訪過程中持續(xù)具有正常細(xì)胞活性。PET檢查提示,在帕金森病患者中多巴胺能細(xì)胞功能降低的中腦后殼核區(qū),移植的細(xì)胞活性較高。
生活質(zhì)量隨訪
手術(shù)后患者沒有運(yùn)動(dòng)障礙或其他不良事件。在隨訪期間,運(yùn)動(dòng)功能和癥狀逐漸改善,與逐漸恢復(fù)神經(jīng)支配區(qū)域相一致,包括:
運(yùn)動(dòng)障礙學(xué)會(huì)統(tǒng)一帕金森氏疾病評(píng)分量表(MDS-UPDRS)第三部分的多巴胺評(píng)分(范圍0–132,評(píng)分越高表示帕金森病癥狀越嚴(yán)重)–在基線時(shí)未進(jìn)行測(cè)量,因?yàn)榛颊卟荒苋淌芙鋽嗨幬?植入細(xì)胞4周后43分,24個(gè)月時(shí)降為33分;
植入時(shí)MDS-UPDRS第III部分的多巴胺評(píng)分38分,24個(gè)月時(shí)降為29分;
39項(xiàng)帕金森病生活質(zhì)量問卷中的得分(范圍為0-156分,得分越高表示生活質(zhì)量越差)—基線為62分;24個(gè)月時(shí)2分;
藥物治療 -與基線相比,抗帕金森病藥物在24個(gè)月時(shí),左旋多巴當(dāng)量降低6%;
“關(guān)閉(off)”時(shí)間 -基線每天3小時(shí);24個(gè)月時(shí)降為每天1小時(shí)。
關(guān)于“開關(guān)現(xiàn)象”
“ 開關(guān)現(xiàn)象”( The on-off phenomenon ),是帕金森病情加重的一個(gè)標(biāo)志,指患者長(zhǎng)期應(yīng)用左旋多巴類藥物后出現(xiàn)的藥效波動(dòng)現(xiàn)象:“關(guān)”主要表現(xiàn)為突然出現(xiàn)肢體僵直,行走困難、震顫這些典型的帕金森癥狀;“開”指的是突然活動(dòng)正常,肢體僵硬消失,可以自如活動(dòng)。開關(guān)現(xiàn)象通常出現(xiàn)在服藥后期。一日中,患者的癥狀在突然緩解(開期)與加重(關(guān)期)之間波動(dòng),可反復(fù)迅速交替出現(xiàn)多次。這種變化速度非??欤也豢深A(yù)測(cè),如同電源開關(guān)一樣。一般來說,出現(xiàn)“開關(guān)現(xiàn)象”后需要進(jìn)行手術(shù)治療,植入腦起搏器才能控制病情。
麻省總醫(yī)院這項(xiàng)研究成果,是人類歷史上初次利用干細(xì)胞衍生和移植技術(shù)來治療帕金森病。這一次的成功案例將為帕金森病帶來新的治療策略。厚樸方舟與美國(guó)麻省總醫(yī)院有著長(zhǎng)期深入的合作,想要了解更多有關(guān)麻省總醫(yī)院帕金森治療方面的新進(jìn)展或臨床試驗(yàn)信息,歡迎在線免費(fèi)咨詢醫(yī)學(xué)顧問。
參考文獻(xiàn):
https://advances.massgeneral.org/neuro/journal.aspx?id=1551
審核:麻省總醫(yī)院
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