帕金森是一種隨年齡增長發(fā)生率增加的退行性疾病，在中國，65歲以上人群的帕金森患病率約為1.7%。目前的研究認(rèn)為帕金森是由于腦部多巴胺能神經(jīng)元變性、壞死，多巴胺神經(jīng)遞質(zhì)分泌減少而引起，常見的癥狀包括靜止性震顫、肌肉僵硬以及行走困難等，目前尚無病愈的方法。但，麻省總醫(yī)院開發(fā)的一種利用干細(xì)胞衍生和移植技術(shù)治療帕金森的方法，顯著改善了帕金森患者的預(yù)后，提高生活質(zhì)量。目前，該研究正在臨床招募中。

▲圖源：drmariocamargo

2020年，美國麻省總醫(yī)院和哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院麥克萊恩醫(yī)院發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》中的研究證實(shí)了利用干細(xì)胞衍生和移植技術(shù)替換帕金森病患者丟失的中腦多巴胺神經(jīng)元的可行性。該團(tuán)隊(duì)頭次將自體中腦多巴胺能祖細(xì)胞(從患者自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞體外分化而來)植入帕金森病患者腦部，獲得了良好的預(yù)后。

▲圖源：nejm

研究團(tuán)隊(duì)為一名已有10年帕金森病史的69歲的男性患者進(jìn)行了手術(shù)，在他的左右兩側(cè)的大腦殼核內(nèi)植入了由干細(xì)胞衍生而來的多巴胺能祖細(xì)胞。研究人員利用患者自身的皮膚細(xì)胞，將其轉(zhuǎn)變?yōu)槎喾N誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)，并通過多向分化潛能檢測選出了可用于生成中腦多巴胺能祖細(xì)胞的iPSC。

患者在手術(shù)兩年后進(jìn)行了影像學(xué)檢查，檢查結(jié)果顯示，由干細(xì)胞衍生而來的多巴胺能祖細(xì)胞仍在患者體內(nèi)存活并以預(yù)期的方式發(fā)揮功能，表明該個(gè)性化的細(xì)胞置換策略在技術(shù)上是成功的。此外，患者的生活質(zhì)量也得到了改善，比如能夠自己系鞋帶、大步行走、說話聲音更清晰等。與此同時(shí)，他還重拾了如游泳、滑雪和騎行等從前不得不放棄的活動(dòng)。

▲帕金森病運(yùn)動(dòng)功能評估：分?jǐn)?shù)越高代表癥狀越嚴(yán)重，藍(lán)色為干細(xì)胞治療后，圖源：nejm

這一案例給予帕金森患者很大的鼓舞，證明干細(xì)胞移植治療具有可行性和安全性。目前該研究已經(jīng)通過美國FDA的批準(zhǔn)，正式開展臨床試驗(yàn)。了解更多可閱讀：帕金森治療新進(jìn)展：“顫抖”的人生，有望因干細(xì)胞衍生技術(shù)而改變!

帕金森干細(xì)胞移植治療臨床試驗(yàn)的入組要求如下：

●初次發(fā)病6個(gè)月及以上、已出現(xiàn)中樞或外周神經(jīng)系統(tǒng)的功能性損傷，且以目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)無法改善的患者;

●當(dāng)前的治療方案(藥物或手術(shù)治療)無法逆轉(zhuǎn)相關(guān)的神經(jīng)功能損傷;

●身體狀況穩(wěn)定，且可以進(jìn)行相關(guān)檢查;

●經(jīng)研究人員評估干細(xì)胞治療有改善患者癥狀的潛力，且手術(shù)造成的潛在傷害風(fēng)險(xiǎn)較小;

●年滿18周歲并有能力提供知情同意。

以上是對入組條件的簡要總結(jié)，判斷能夠入組，還需要麻省總醫(yī)院相關(guān)研究人員根據(jù)患者的病情、身體狀況等綜合評估。

目前，麻省總醫(yī)院的帕金森干細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)正在招募中，厚樸方舟作為麻省總醫(yī)院官方指定的海外醫(yī)療合作機(jī)構(gòu)，可以為罹患帕金森的患者，或有意向咨詢帕金森治療的患者，按照麻省總醫(yī)院的要求整理病歷，讓患者更快地獲取前往美國參與臨床試驗(yàn)的機(jī)會(huì)，如有需要可以撥打熱線電話400-082-8585或添加微信DrHopeNoah聯(lián)系我們。

參考來源：

[1] Novel Treatment Using Patient’s Own Cells Opens New Possibilities to Treat Parkinson’s Disease

https://www.massgeneral.org/news/press-release/neurosurgical-parkinsons-cell-therapy

[2] Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, et al. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson's Disease. N Engl J Med 2020; 382:1926-1932.

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