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日本治療帕金森:干細(xì)胞正式開展臨床試驗!

【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】  2018-08-03  作者:厚樸方舟  

日本醫(yī)療水平是有目共睹的,在重疾方面完全是全球遙遙領(lǐng)頭的地位。帕金森也算是疑難雜癥,日本治療帕金森有什么方法呢?這恐怕是很多人想要了解的。較近日本就推出一個臨床實驗,用于帕金森治療,利用誘導(dǎo)多能干(iPS細(xì)胞)治療帕金森病,這到底怎么回事呢?馬上來看看吧!

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誘導(dǎo)多能干細(xì)胞是通過對成熟體細(xì)胞重新編程培育出的干細(xì)胞,擁有與胚胎干細(xì)胞相似的分化潛力。研究人員利用iPS細(xì)胞培養(yǎng)神經(jīng)前體細(xì)胞,再將這些能分化成神經(jīng)細(xì)胞的前體細(xì)胞移植到帕金森患者腦部,以試驗這種方法治療帕金森的有效不受威脅性。

研究小組將多巴胺能祖細(xì)胞,這種細(xì)胞能發(fā)育成神經(jīng)元,產(chǎn)生多巴胺,直接注射進已知在帕金森病相關(guān)的神經(jīng)變性中發(fā)揮關(guān)鍵作用的大腦區(qū)域。京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究與應(yīng)用中心(CiRA)的神經(jīng)外科醫(yī)生Jun Takahashi與京都大學(xué)醫(yī)院合作領(lǐng)導(dǎo)了這項試驗。

諾貝爾獎前沿研究,干細(xì)胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法帕金森,正式開展臨床試驗!

Jun Takahashi(左)及其同事在日本京都大學(xué)的新聞發(fā)布會上解釋此項計劃。

帕金森病是由大腦中產(chǎn)生神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的細(xì)胞死亡引起的。缺乏多巴胺導(dǎo)致運動技能下降,導(dǎo)致行走困難和不自主顫抖,隨著疾病的進展,它可能導(dǎo)致癡呆癥,目前尚無根治方法。試驗計劃是從iPS細(xì)胞中獲得多巴胺能祖細(xì)胞并將它們注射到殼核中,殼核是位于前腦底部的圓形結(jié)構(gòu)。外科醫(yī)生將在患者的頭骨上鉆兩個小孔,并使用專門的裝置注射大約500萬個細(xì)胞。

對動物的研究表明,祖細(xì)胞分化為體內(nèi)多巴胺能神經(jīng)元并進入大腦。Takahashi的研究小組去年報告說,帕金森病的猴模型在注射人iPS細(xì)胞制備的神經(jīng)元后持續(xù)2年顯著改善。CiRA并沒有特制iPS細(xì)胞,而是采用了從健康捐贈者獲得iPS細(xì)胞的策略,這種細(xì)胞不太可能引起免疫排斥。

“使用細(xì)胞儲備,我們可以更快,更經(jīng)濟地進行,”CiRA主任Shinya Yamanaka在2012年因發(fā)現(xiàn)如何制造iPS細(xì)胞而獲得諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。研究團隊2017年8月在Nature上發(fā)表帕金森癥的長尾獼猴在移植iPS細(xì)胞后,經(jīng)兩年觀察,確認(rèn)手腳顫抖等癥狀獲得明顯改善。研究人員通過磁共振成像MPI和正電子發(fā)射斷層成像PET等技能確認(rèn),植入細(xì)胞在患病猴子腦內(nèi)存活并發(fā)揮了作用,在移植后兩年內(nèi)沒有出現(xiàn)異常不會形成腫瘤。作為額外的預(yù)防措施,患者在注射額祖細(xì)胞的同時將一起接受常見的免疫抑制劑治療。

患者招募于30日下午5點開始,京都大學(xué)醫(yī)院在其網(wǎng)站上發(fā)布了患者招募通知。該研究小組計劃招募7名藥物治效果果不佳的帕金森病患者,并在注射后跟蹤他們2年。

這是使用日本批準(zhǔn)的iPS細(xì)胞的第三次人體試驗??壳皞€是使用來自iPS細(xì)胞的視網(wǎng)膜細(xì)胞來代替受年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)損傷的眼部組織,該實驗2014年啟動,由神戶的RIKEN發(fā)育生物學(xué)中心的Masayo Takahashi-Jun Takahashi的妻子領(lǐng)導(dǎo)。據(jù)報道 AMD治療較初是不受威脅的,盡管有一例報告有不良事件。今年早些時候,日本大阪大學(xué)的一個研究小組獲批開展一項基于iPS細(xì)胞的局部缺血性心臟病研究。

資料來源:

http://www.sciencemag.org/news/2018/07/first-its-kind-clinical-trial-will-use-reprogrammed-adult-stem-cells-treat-parkinson-s

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