Chimerix是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于加速對癌癥及其他重大疾病患者生活有顯著影響的創(chuàng)新藥物開發(fā)。近日，該公司宣布與Cantex制藥公司就抗癌藥CX-01達成了一項全球僅此一家許可協(xié)議。Chimerix公司計劃迅速推進CX-01至III期臨床開發(fā)，在2020年年中啟動一線治療急性髓性白血病（AML）的III期注冊研究。在II期臨床研究中，與標準化療相比，CX-01聯(lián)合標準化療獲得了令人信服的完全緩解率、無事件生存期、總生存期數(shù)據。

    根據協(xié)議條款，Chimerix公司擁有開發(fā)和商業(yè)化CX-01的全球僅此一家權利，該公司計劃將向Cantex支付一筆3000萬美元的預付款，并向Cantex公司發(fā)行了1000萬股Chimerix普通股。Cantex有資格獲得高達5.875億美元的監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，以及起步10%的分層特許權使用費。

    CD-01是從低抗凝活性的普通肝素衍生而來的一種新化學實體藥物。CX-01靶向對AML母細胞向骨髓遷移以及這些細胞在骨髓中的滯留起重要作用的關鍵蛋白通路，在骨髓中，這些細胞得到保護不受化療的影響。CX-01也與參與化療抵抗和化療后血小板恢復延遲的蛋白質結合。這些作用被認為能使AML母細胞對化療敏感，提高臨床反應。CX-01的作用機制針對參與保護和支持癌細胞生長的多種蛋白質，為一系列血液學惡性腫瘤適應癥的開發(fā)提供了機會。除了AML之外，這些作用機制也支持了CX-01用于骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤和淋巴瘤的治療潛力。

    在美國，F(xiàn)DA已授予CX-01治療AML的快速通道資格和孤兒藥資格。據估計，在美國，每年有超過2.1萬新的AML病例被確診，5年生存率低于30%，患者對新的一線治療方案存在著明確的需求。

    在較近完成的II期研究（NCT02873338）中，75例年齡在60歲以上的新診AML患者以1:1:1的比例隨機分配接受2種劑量的CX-01（0.125mg/kg/hr或0.250mg/kg/hr）聯(lián)合標準7+3化療（7天阿糖胞苷，3天蒽環(huán)素）或標準7+3化療。

    2019年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布的數(shù)據顯示，采用0.25mg/kg/hr治療的患者在多個終點方面具有優(yōu)勢。在可評估的患者中，與對照組（標準7+3化療）相比，0.25mg/kg/hr CX-01治療組的結果更為有利——完全緩解率（完全緩解或無完全血液學恢復的完全緩解）為：89% vs 58%（p=0.03）；中位無事件生存期為：23.4個月 vs 9.0個月（p=0.011）；中位總生存期為：未達到 vs 11.2個月（p=0.042）。這些數(shù)據與CX-01一線治療AML患者的單臂試點研究（n=12）一致，其中完全緩解率達92%。

    所有治療組患者對CX-01的耐受性良好，不良事件相似。較常見的嚴重不良事件是發(fā)熱性中性粒細胞減少癥，每個治療組3例，對照組1例。

    Chimerix首席執(zhí)行官Mike Sherman表示：“我們很高興在重新定位公司以及用這種重要的癌癥治療方法改造我們的管道方面取得了如此迅速的進展。我們很高興能在AML中開發(fā)這款非常有前景的候選藥物，該藥在一線治療AML患者的多個終點上顯示出令人信服的效果，近年來AML領域的大多數(shù)進展是針對二線及多線治療。CX-01的作用機制針對參與保護和支持癌細胞生長的多種蛋白質，為一系列血液學惡性腫瘤的潛在開發(fā)提供了機會。此次交易體現(xiàn)了我們致力于推進和加速有潛力快速填補未滿足的患者需求并獲得有意義臨床受益的新藥項目。”

    猶他大學醫(yī)學教授、亨茨曼癌癥研究所臨床研究員Paul Shami表示：“雖然近年來有幾種新的藥物被批準治療AML，但支柱性的細胞毒化療仍然是病愈目的所必需的。如果我們的結果得到證實，將CX-01與化療聯(lián)合用藥可能對患有具備挑戰(zhàn)性血液學惡性腫瘤患者的預后產生重大影響?！?/p>

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