據(jù)我國(guó)大的出國(guó)看病服務(wù)機(jī)構(gòu)厚樸方舟獲悉，紐約iCell基因治療方法公司宣布：美國(guó)FDA批準(zhǔn)孤兒藥指定，嵌合抗原受體設(shè)計(jì)的T細(xì)胞，針對(duì)目標(biāo)蛋白CD4(CD4CAR)，治療周圍T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)。

路易斯維爾大學(xué)醫(yī)學(xué)院血液和骨髓移植部門主任—醫(yī)學(xué)博士William Tse的說(shuō),“我們很高興有這個(gè)機(jī)會(huì)與iCell公司合作，領(lǐng)導(dǎo)這項(xiàng)工作——為患有非常難治的T細(xì)胞淋巴瘤病人，準(zhǔn)備把這個(gè)權(quán)威免疫治療方法方法進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)?！?/p>

孤兒藥認(rèn)定提供了孤兒身份，和對(duì)藥物和生物制劑用于不受威脅、有效的治療,診斷或罕見疾病預(yù)防相關(guān)的開發(fā)激勵(lì)目的，在美國(guó)這種疾病影響不到20萬(wàn)人。

關(guān)于CD4CAR

CD4CAR是為CD4陽(yáng)性T細(xì)胞惡性腫瘤開發(fā)的。Ⅰ期臨床研究正計(jì)劃通過(guò)iCell基因治療方法公司，美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院，印第安納州臨床與轉(zhuǎn)化科學(xué)研究所，石溪醫(yī)院，路易斯維爾大學(xué)Graham Brown 癌癥中心血液和骨髓移植部門和臨床試驗(yàn)研究單位之間的合作完成。

關(guān)于周圍T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)

周圍T細(xì)胞淋巴瘤：淋巴結(jié)結(jié)構(gòu)破壞，腫瘤主要侵犯副皮質(zhì)區(qū)，常有血管增生。瘤細(xì)胞由大小不等的多形性細(xì)胞組成，伴有眾多的非腫瘤反應(yīng)細(xì)胞，如嗜酸性粒細(xì)胞、漿細(xì)胞、組織細(xì)胞等。病人常為成人，全身淋巴結(jié)腫大，臨床進(jìn)展快，具有高度侵襲性。

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