larotrectinib是FAD今年批準的一種抗癌新藥，也是一個具有重大突破性治療的抗癌藥物。根據(jù)研究人員宣布，larotrectinib在前沿的一期臨床試驗中，在兒童中效果對比高達93%！大多數(shù)癌癥藥物都是有針對性的，只針對特定氣管或身體部位，而larotrectinib是靠前個靶向TRK融合的藥物，它可以部分癌癥種類的靶向癌癥細胞中特定的基因融合。
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Larotrectinib對兒童腫瘤患者的治療結(jié)果發(fā)表在《柳葉刀腫瘤》雜志上。“在一些癌癥中，會發(fā)現(xiàn)TRK基因的一部分結(jié)合到了另一種基因上，這個現(xiàn)象稱為‘基因融合’。這種融合會導(dǎo)致TRK基因在不該活躍的時候被激活，從而造成細胞異常增殖。Larotrectinib的特點是選擇性非常高，只阻斷TRK受體。” 文章的主要作者，Harold C. 西蒙斯綜合癌癥中心的兒科助理教授Ted Laetsch醫(yī)生如此說道。
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TRK融合可在多種癌癥中出現(xiàn)，Larotrectinib能夠靶向這種基因融合。TRK融合雖然在常見成人癌癥中出現(xiàn)的概率較低，但在一些罕見兒童癌癥中出現(xiàn)的比例較高。比如嬰兒型纖維肉瘤、先天性中胚層腎瘤和乳頭狀
甲狀腺癌?！斑@項研究中，每一位TRK融合陽性的實體瘤患者在接受Larotrectinib治療后腫瘤都縮小了。這個藥物的普遍緩解率是從來沒有過的?！盠aetsch醫(yī)生說。
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其中有一位13歲的患者Briana Ayala，她的夢想是做服裝設(shè)計。2016年，Briana診斷出患有一種罕見腫瘤。由于腫瘤出現(xiàn)在腹部，且被主動脈包裹著，醫(yī)生在移除大部分腫瘤的過程不得不切除部分主動脈。但不幸的是，癌癥又一次復(fù)發(fā)，這次沒有其他治療方式可以選擇了。
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Laetsch醫(yī)生把她的腫瘤樣本拿去做了基因檢測，發(fā)現(xiàn)Briana的癌癥中有TRK融合，意味著正在研究的新藥有可能幫助到她。于是Briana參加了larotrectinib的I期臨床試驗，開始兩天一次地服用藥物。幾周后，她的腹部疼痛以及腫脹都消失了，掃描結(jié)果顯示她的腹部腫瘤明顯地縮小了。
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2年后，Briana重新回到了學(xué)校，并且能夠和自己的好朋友們一起玩耍。她又能夠拿起自己的速寫本，追逐她的紐約服裝設(shè)計之夢了?！斑@些只是larotrectinib神奇效果的一部分。這也是我如此興奮的原因。”Laetsch醫(yī)生說。
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上個月《新英格蘭雜志》上發(fā)表了一篇文章，公布了Larotrectinib對成人患者的效果——高達75%的緩解率。
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目前研究者們已在多種癌癥中發(fā)現(xiàn)了TRK融合突變，包括
肺癌、
結(jié)腸癌、甲狀腺癌、
乳腺癌以及一些的兒童腫瘤。TRK的全名是原肌球蛋白受體激酶（tropomyosin receptor kinase），在大腦和神經(jīng)系統(tǒng)的發(fā)育過程中起著重要的作用，并對神經(jīng)系統(tǒng)的功能有一定的影響，比如在后天發(fā)育中調(diào)控疼痛中樞。
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Larotrectinib屬于激酶抑制劑的一種，能夠在細胞某一關(guān)鍵反應(yīng)中減低TRK酶活性。它的高度選擇性使其不會像許多傳統(tǒng)抗癌藥物那樣產(chǎn)生嚴重副反應(yīng)。在試驗過程中，TRK融合陽性的患者沒有一個因副反應(yīng)退出試驗。
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同樣需要強調(diào)的是，Larotrectinib的緩解作用對大多數(shù)患者來說是長期持續(xù)的?！爸暗囊恍┌邢蛩幰婚_始對患者有作用，但患者很快會耐藥。截至目前，Larotrectinib對大多數(shù)患者的治效果果還在持續(xù)。”Laetsch醫(yī)生說。研究的下一步是開展TRK抑制劑耐藥后的臨床試驗。
Larotrectinib作為一種癌癥新藥，顯著效果，讓癌癥患者們看到了新的希望，也給癌癥研究領(lǐng)域打開了新的大門，是劃時代的進步。
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