毛細(xì)胞白血病(HCL)是一種罕見的、無法根治的、進(jìn)展緩慢的淋巴增值性慢性白血病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的、危及生命的后果，包括嚴(yán)重感染、出血和貧血等癥狀。2018年Lumoxiti獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)性或難治性毛細(xì)胞白血病成人患者;2021年Lumoxiti獲得歐盟委員會(EC)批準(zhǔn)，這是近20多年以來初次獲批治療毛細(xì)胞白血病的藥物，有望滿足復(fù)發(fā)性或難治性毛細(xì)胞白血病患者的就醫(yī)需求，提高毛細(xì)胞白血病患者的預(yù)后。

圖源：lumoxitihcp

Lumoxiti總緩解率(ORR)75%

2018年9月，Lumoxiti(moxetumomab pasudotox)獲得美國食品藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)，用于治療既往已接受過至少2種系統(tǒng)治療(包括嘌呤核苷類似物[PNA])治療失敗的復(fù)發(fā)性或難治性毛細(xì)胞白血病(HCL)成人患者;同年12月，Lumoxiti被指定為“孤兒藥”;今年2月，Lumoxiti獲得歐盟委員會(EC)的批準(zhǔn)。

Lumoxiti是一種抗CD-22重組免疫毒素，該藥是治療HCL的一種首創(chuàng)(first-in-class)級別的創(chuàng)新藥物。Lumoxiti在美國和歐盟的批準(zhǔn)，均基于關(guān)鍵性III期臨床研究(Study 1053)的數(shù)據(jù)。該研究是一項單臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2種方案的復(fù)發(fā)性或難治性HCL成人患者中開展，評估了Lumoxiti單藥治療的效果和安全性。該研究在全球14個國家34個治療中心開展。

該研究結(jié)果已在2019年美國血液學(xué)會(ASH)年會上公布，數(shù)據(jù)顯示，Lumoxiti單藥治療的總緩解率(ORR)為75%，持久的完全緩解率(CR)為36%(29/80)，定義為血液學(xué)緩解至少維持180天的完全緩解(CR)。有81%的CR患者經(jīng)歷了微小殘留病灶的殺傷，即MRD陰性狀態(tài)。此外，病情獲得CR的患者在5年后維持CR的概率為61%。

圖源：mdedge

毛細(xì)胞白血病(HCL)是什么?

毛細(xì)胞白血病(HCL)是一種罕見的白血病，占所有成人白血病病例的2-3%[1]，1958 年，毛細(xì)胞白血病作為獨(dú)立的臨床疾病初次被報道[2]。 在顯微鏡下觀察，這些細(xì)胞擁有細(xì)小的細(xì)胞質(zhì)凸起，類似于毛發(fā)，而這正是該疾病被命名為毛細(xì)胞白血病的原因。該疾病的特征性表現(xiàn)為全血細(xì)胞減少、脾腫大，以及血液、骨髓和其他造血器官中可見毛細(xì)胞[3]。

目前毛細(xì)胞白血病并沒有標(biāo)準(zhǔn)的治療方案，盡管很多患者在治療初期表現(xiàn)緩解，但約30%-40%的患者在一次治療后5-10年內(nèi)病情會出現(xiàn)復(fù)發(fā)，在隨后的治療中，緩解時間縮短、毒性積累，很少有治療選擇[4]。

此次Lumoxiti的出現(xiàn)成為過去20多年來獲批治療毛細(xì)胞白血病的初個藥物，標(biāo)志著HCL臨床治療的一個重大里程碑。未來，研究人員將會繼續(xù)研究新藥物為更多毛細(xì)胞白血病患者帶來診療希望。

參考來源：

[1] Long-Term LUMOXITI (moxetumomab pasudotox-tdfk) Treatment Showed Durable Complete Response in Hairy Cell Leukemia Trial | MDedge Hematology and Oncology

https://www.mdedge.com/hematology-oncology/article/230638/long-term-lumoxiti-moxetumomab-pasudotox-tdfk-treatment-showed

[2]Foucar K, Falini B, Catovsky D, et al. Hairy cell leukemia. In: WHO classification of tumours of haematopoietic and lymphoid tissues, vol 2, 4th ed. Geneva, Switzerland: World Health Organization Press; 2008:188-90.

[3]Ruiz-Arguelles GJ, Cantu-Rodriquez OG, Gomez-Almaguer D, et al. Hairy cell leukemia is infrequent in Mexico and has a geographic distribution. Am J Hematol. 1996 Aug;52(4):316-8.

[4]Lopez-Rubio M, Garcia-Marco JA. Current and emerging treatment options for hairy cell leukemia. Onco Targets Ther. 2015;8:2147-2156. Available online. Accessed August 2018.

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