一直以來，急性髓性白血病(AML)都是一種侵襲性和難治性的血液腫瘤，通常患者生存率較低。以往化療是急性隨性白血病的主要治療手段，但一些高齡或因自身患有合并癥的患者可能無法接受密集的化學(xué)治療。即使采用較好的治療方法，65歲及以上的老年患者的五年總生存率仍然低于5%。這一部分患者仍然需要更加適合的有效治療途徑。

日前美國FDA批準(zhǔn)分子靶向藥VENCLEXTA(venetoclax)聯(lián)合阿扎胞苷，或地西他濱或小劑量阿糖胞苷(LDAC)用于治療75歲以上或患有合并癥而不能使用強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的新診斷急性髓性白血病(AML)患者。Venclexta聯(lián)合阿扎胞苷可延長不能耐受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的新診斷急性髓性白血病患者的整體生存率。美國國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN)指南建議將VENCLEXTA和阿扎胞苷組合作為不適合進(jìn)行強(qiáng)化化療的急性髓性白血病的一線治療方案。

這一批準(zhǔn)基于VIALE-A和VIALE-C III期研究的結(jié)果。VIALE-A研究的結(jié)果已于2020年8月發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

VIALE-A研究的對象為尚未接受治療、無法耐受傳統(tǒng)強(qiáng)化化療、新診斷的急性髓性白血病患者。研究數(shù)據(jù)表明，Venclexta聯(lián)合阿扎胞苷與單獨(dú)使用阿扎胞苷相比，死亡風(fēng)險顯著降低了34%，完全緩解率(CR)達(dá)到37%，而單獨(dú)使用阿扎胞苷治療的晚期緩解了僅有18%。并且Venclexta聯(lián)合阿扎胞苷治療組的復(fù)合完全緩解率(CR+CRi)比阿扎胞苷組高出一倍多。

VIALE-C(M16-043)是一項隨機(jī)，雙盲，安慰劑對照，多中心，3期試驗，研究對象為先前未接受過急性髓性白血病治療且不適合強(qiáng)化治療的患者，評估了Venclexta+LDAC方案、安慰劑+LDAC方案的效果和不受威脅性。結(jié)果顯示，Venclexta+LDAC方案將死亡風(fēng)險降低了25%，完全緩解率顯著提高(27.3% vs 7.4%)，完全緩解或伴血細(xì)胞計數(shù)不完全恢復(fù)的完全緩解顯著提高(CR+CRi：47.6% vs 13.2%)、完全緩解或部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解(CR+CRh：46.9% vs 14.7%)、啟動第二療程治療時的CR+CRi顯著提高(34.3% vs 2.9%)。

關(guān)于Venclexta(venetoclax)

分子靶向藥Venclexta是一種口服B細(xì)胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制劑，通過選擇性抑制BCL-2的功能，恢復(fù)細(xì)胞的通訊系統(tǒng)，讓癌細(xì)胞自我毀滅，達(dá)到治療腫瘤的目的。目前Venclexta已經(jīng)獲得美國FDA的五個突破性治療資格：一個用于先前未治療的慢性淋巴細(xì)胞性白血病(CLL)，兩個用于復(fù)發(fā)或難治性CLL，兩個用于先前未治療的急性骨髓性白血病。venetoclax已在包括美國在內(nèi)的50多個國家和地區(qū)獲批，獲批適應(yīng)癥包括：慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)、小細(xì)胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血病(AML)。

隨靶向藥Venclexta一線治療急性髓性白血病適應(yīng)癥的獲批，為預(yù)后不佳的急性髓性白血病患者提供了一個有希望的治療途徑。想要了解更多有關(guān)靶向藥Venclexta的臨床試驗進(jìn)展，可以在線咨詢醫(yī)學(xué)顧問或撥打熱線400-086-8008，了解更多急性髓性白血病國外治療方案等信息。

參考來源：

[1] https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-grants-regular-approval-venetoclax-combination-untreated-acute-myeloid-leukemia

[2] https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-10-19.htm

[3] https://news.abbvie.com/news/press-releases/venclexta-venetoclax-receives-fda-full-approval-for-acute-myeloid-leukemia-aml.htm

[4] https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/treating/typical-treatment-of-aml.html

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