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重大突破!CRISPR可成功治療肌營養(yǎng)不良
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】 2019-08-20 作者:厚樸方舟
肌營養(yǎng)不良的出現(xiàn)嚴重影響了人們的生活,但是目前國內(nèi)還沒有病愈率較高的治療方法,患者在患病后可能會出現(xiàn)極大的痛苦,對于患者的生活產(chǎn)生了嚴重的影響。就目前而言,如何提高肌營養(yǎng)不良患者的治效果果十分關(guān)鍵。
加拿大、美國、瑞典的研究人員小組發(fā)現(xiàn),在肌肉營養(yǎng)不良小鼠模型中,編輯能促進肌肉力量的蛋白質(zhì)產(chǎn)生基因可以減輕癥狀。在他們在《自然》雜志上發(fā)表的論文中,這個小組說明了他們對老鼠的實驗以及他們的新研究成果。
這項研究的出現(xiàn)可以在一定程度上提升肌營養(yǎng)不良的治效果果,對于患者而言十分關(guān)鍵,屆時國外醫(yī)療技能將遠超于國內(nèi),出國看病或許可以成為患者的更優(yōu)選擇。
?肌營養(yǎng)不良是一種遺傳性疾病,在這種疾病中,肌肉質(zhì)量會減弱,導致機體虛弱,較終導致殘疾。根據(jù)目前的研究,該病是由名為Lama2的基因突變引起的。在這個新的研究中,研究者采用了編輯相關(guān)基因的新方法。

圖片來源;自然
相關(guān)基因被稱為Lama1,它也參與肌肉生產(chǎn)和發(fā)育過程中的蛋白質(zhì)生產(chǎn)。但是與Lama2不同,基因調(diào)整編輯促進了另一個叫做laminin-α1的蛋白質(zhì)的生產(chǎn),也促進了肌肉組織的生成。
要使用CRISPR來開發(fā)一個基因激活系統(tǒng),該系統(tǒng)能夠處理參與這一過程的大型病毒載體,而這個過程不會在螺旋結(jié)構(gòu)中產(chǎn)生DNA雙鏈斷裂。
?研究人員表示在進行人體實驗之前還需要更多的研究測試技能,比如需要找出增加laminin-α1生產(chǎn)可能導致的其他不良影響。
肌營養(yǎng)不良癥科普
肌營養(yǎng)不良是一組由于基因突變導致的進行性肌肉無力和肌肉萎縮的疾病,會沿著血緣遺傳給后代,是基因解碼《人體基因序列變化與疾病表征數(shù)據(jù)庫》中的一類疾病。
肌營養(yǎng)不良治療方法
藥物治療:如應用維生素E、肌苷、加蘭他敏、三磷腺苷、苯丙酸諾龍以及中藥等在疾病初期,藥物可以改善癥狀。但是,長期服用會縮短患者的藥物時間,停藥會復發(fā)病狀,難以控制,對患者的身體也會產(chǎn)生一定的影響。
物理治療:物理治療可延緩更嚴重的肌無力、肌萎縮和關(guān)節(jié)攣縮的發(fā)生。但臨床醫(yī)學運用中的只有具有輔助的功效,其見效長,顯效慢,花費非常的價格昂貴,不可以變成關(guān)鍵的醫(yī)治方式。
手術(shù)治療:手術(shù)治療存在一定的適應癥,不適合所有患者。此外,一般的外科手術(shù)將不可避免地存在,對病人的身體造成巨大的創(chuàng)傷。很有可能導致其他并發(fā)癥。
新研究的出現(xiàn)對于肌營養(yǎng)不良的治療十分關(guān)鍵,這項研究出現(xiàn)證明肌營養(yǎng)不良有著更加優(yōu)質(zhì)的治療方案,如果后續(xù)研究成果較好,對于肌營養(yǎng)不良患者而言將會是一個莫大的福音。到時候,肌營養(yǎng)不良患者可以通過出國看病的方式進行治療,可以進一步提升治效果果。
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