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兒童白血病治療新方法:CAR-T細(xì)胞免疫治療方法
【本文為疾病百科知識(shí),僅供閱讀】 2020-12-02 作者:厚樸方舟
白血病(leukemia)是一種血細(xì)胞癌癥,其中急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)是一種嚴(yán)重的白血病的類(lèi)型,患者多為2-5歲的兒童。盡管過(guò)去十年中,對(duì)于兒童白血病的治療方法有了顯著改善,但仍然有部分患者對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療沒(méi)有反應(yīng),且在治療過(guò)程中還存在其他治療方法失敗而導(dǎo)致癌癥復(fù)發(fā)或病情侵襲性特別強(qiáng)的患者。但是自FDA于2017年8月底批準(zhǔn)全球初個(gè)CAR-T細(xì)胞免疫治療方法治療急性淋巴白血病(ALL)兒童后,兒童白血病的治療總算出現(xiàn)突破。
▲FDA初次批準(zhǔn)CAR-T免疫治療方法治療白血病(圖源:FDA)
CAR-T細(xì)胞免疫治療方法—Kymriah
2017年8月,FDA批準(zhǔn)初個(gè)基因治療方法CAR-T細(xì)胞藥物批準(zhǔn)上市,這種藥物名稱(chēng)為Kymriah(tisagenlecleucel),主要用于治療3歲-25歲的急性淋巴細(xì)胞白血病的復(fù)發(fā)性或難治性患者。
CAR-T全稱(chēng)是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫治療方法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的效果的新型細(xì)胞的治療方法,被認(rèn)為是有前景的腫瘤治療方式之一,它的基本原理就是利用病人自身的免疫細(xì)胞來(lái)清除癌細(xì)胞。
Kymriah作為一款需要基因改造的自體T細(xì)胞免疫治療方法,其每一次攝入都是針對(duì)患者自身T細(xì)胞的個(gè)性化治療方法。Kymriah從個(gè)體患者的體內(nèi)收集并提取出T細(xì)胞,并在生產(chǎn)中心進(jìn)行遺傳改造,使T細(xì)胞產(chǎn)生靶向并殺傷帶有CD19抗原的白血病細(xì)胞。當(dāng)這些T細(xì)胞改造完成后,就會(huì)被輸注回患者體內(nèi),繼而殺死癌細(xì)胞進(jìn)行治療。
2018年8月歐盟委員會(huì)(EC)已經(jīng)批準(zhǔn)了Kymriah(tisagenlecleucel,曾名為CTL019)的兩個(gè)適應(yīng)癥,分別為:①用于治療B細(xì)胞前體急性淋巴性白血病(ALL),且病情難治,或出現(xiàn)兩次及以上復(fù)發(fā)的25歲以下患者;②用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤(r/r DLBCL)的成人患者(先前接受過(guò)兩次或以上的系統(tǒng)治療)。這是歐洲獲批的初個(gè)CAR-T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品,且是兩個(gè)適應(yīng)癥同時(shí)獲批。
▲Kymriah在歐盟獲批(圖源:novartis)
新型CAR-T細(xì)胞免疫治療方法
除了Kymriah,英國(guó)大奧蒙德街兒童醫(yī)院還開(kāi)展了另一項(xiàng)CAR-T細(xì)胞免疫治療方法—CARPALL試驗(yàn)。2019年9月,一項(xiàng)關(guān)于新型CAR-T細(xì)胞免疫治療方法的臨床試驗(yàn)在既往無(wú)法治療好的急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)兒童中達(dá)到出色結(jié)果,該新型治療方法被設(shè)計(jì)為更快地靶向癌細(xì)胞并降低不良反應(yīng)。
▲大奧蒙德街兒童醫(yī)院新型CAR-T細(xì)胞免疫治療方法(圖源:GOSH)
CARPALL試驗(yàn)由大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)和英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒童健康研究所(UCL GOS ICH)共同領(lǐng)導(dǎo),與UCL癌癥研究所一起合作開(kāi)發(fā)的一種用于兒童和青年復(fù)發(fā)性急性淋巴細(xì)胞白血病的新型CAR-T細(xì)胞免疫治療方法進(jìn)行了研究,該研究的結(jié)果已經(jīng)發(fā)表于《自然醫(yī)學(xué)》雜志。接受CAR-T治療后,14例原本無(wú)法治療好的ALL患者中有12例在三個(gè)月后治療好,5例患者目前仍保持無(wú)病生存狀態(tài),細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)這種嚴(yán)重副作用的發(fā)生率也出現(xiàn)明顯降低。
大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)
大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)被評(píng)為世界四大權(quán)威兒童醫(yī)院之一,是歐洲較大的白血病和骨髓移植中心,擁有專(zhuān)科認(rèn)證的惡性血液病診斷服務(wù),截止到目前有超過(guò)10項(xiàng)Ⅰ-Ⅲ期兒童白血病臨床試驗(yàn)。大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)是英國(guó)初個(gè)應(yīng)用Kymriah治療白血病的醫(yī)院,還開(kāi)展了CARPALL試驗(yàn)提高白血病患者的預(yù)后,除了以上CAR-T細(xì)胞免疫治療方法之外,還擁有 Blinatumomab(博納吐單抗)、 Emapalumab(帕伐單抗)、 Daratumumab(達(dá)雷安尤單抗)等免疫治療藥物,用于兒童白血病的治療。
大奧蒙德街兒童醫(yī)院治療白血病采用多學(xué)科聯(lián)合診療,這里的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)包括病理、影像、對(duì)癥治療、心理治療、游戲治療、護(hù)理等專(zhuān)業(yè)醫(yī)護(hù)人員,白血病治療醫(yī)生還與兒童重癥監(jiān)護(hù)和所有兒童專(zhuān)科合作,為白血病患者提供有效的治療方案。
在治療的效果方面,除了M3型白血病(急性早幼粒細(xì)胞白血病)之外,在大奧蒙德街兒童醫(yī)院治療的急性髓細(xì)胞白血病的5年生存率在70%左右(中國(guó)白血病5年生存率為25.4%),但是白血病的5年生存率還取決于亞型,其中急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)的5年生存率為93%,慢性粒細(xì)胞白血病急淋變后5年生存率為60-80%。
▲中國(guó)白血病5年生存率(圖源:柳葉刀)
對(duì)于白血病患者而言,選擇權(quán)威的醫(yī)院和醫(yī)生十分關(guān)鍵。厚樸方舟的成立旨在為更多患者提供好醫(yī)院、好醫(yī)生、好治療方案、好效果、好服務(wù)體驗(yàn),為更多患者匯聚全球權(quán)威醫(yī)療資源,提高患者的預(yù)后。因此,厚樸方舟與世界權(quán)威的兒童醫(yī)院——大奧蒙德街兒童醫(yī)院建立了深入的合作關(guān)系,可以為白血病患兒預(yù)約到該醫(yī)院的治療,提高患兒的5年生存率。如您身邊有備受白血病困擾的朋友和家屬,可以撥打400-086-8008或在線聯(lián)系醫(yī)學(xué)顧問(wèn)進(jìn)行咨詢(xún)。
參考來(lái)源:
[1] FDA approval brings first gene therapy to the United States
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approval-brings-first-gene-therapy-united-states
[2] Novartis receives European Commission approval of its CAR-T cell therapy, Kymriah? (tisagenlecleucel)
https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-european-commission-approval-its-car-t-cell-therapy-kymriah-tisagenlecleucel
[3] Zeng H, Chen W, Zheng R, et al. Changing cancer survival in China during 2003–15: a pooled analysis of 17 population-based cancer registries[J]. The Lancet Global Health, 2018, 6(5): e555-e567.
[4] New CAR T-cell therapy for leukaemia associated with less dangerous side effects
https://www.gosh.nhs.uk/our-research/research-and-innovation/new-car-t-cell-therapy-leukaemia-associated-less-dangerous-side-effects
厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域,總部位于北京,建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專(zhuān)家組成的美日名醫(yī)集團(tuán),初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要,請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢(xún)!
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