帕金森是一種老年人患病概率很高的病癥，與
癲癇不同的是，帕金森是靜止震顫，有時還伴有抑郁。帕金森目前只能依靠藥物治療，效果并不怎么理想，無法根治，只能延緩病情。近日，美國約翰斯·霍普金斯大學研究人員開發(fā)出了一種名為 NLY01 的實驗性藥物，并依靠實驗，證明了在小鼠身上，該藥阻斷了
帕金森病標志性腦細胞降解，減緩了病情以及惡化。該研究報告發(fā)表在《Nature》上，讓我們一起來了解一下吧。
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“如果這一實驗性藥物能在臨床試驗中取得成功，它能成為直接針對帕金森病進展的首要治療方法之一。”約翰斯·霍普金斯大學醫(yī)學院細胞工程研究所主任、神經(jīng)學教授 Ted Dawson 表示，今年該藥有望進入臨床試驗。
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據(jù)研究人員介紹，NLY01 通過結(jié)合某些細胞表面上所謂的胰高血糖素樣蛋白 - 1 受體發(fā)揮作用。雖然過去的動物研究表明這類藥物具有神經(jīng)保護潛力，但當時并未能說明其在大腦中如何起作用。
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為了弄清楚該問題，Dawson 和他的團隊在人腦的星形膠質(zhì)細胞、小膠質(zhì)細胞和神經(jīng)元等三種主要細胞類型上檢測了 NLY01。他們發(fā)現(xiàn)，小膠質(zhì)細胞具有較多的 NLY01 結(jié)合位點，其結(jié)合位點數(shù)量比其他細胞類型高兩倍，而與未患病者相比，帕金森病患者中的該結(jié)合位點數(shù)量要高 10 倍。
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為此，Dawson 團隊在用實驗室生長的人類腦細胞進行的初步實驗中，用 NLY01 處理人類小膠質(zhì)細胞，發(fā)現(xiàn)其能夠關(guān)閉激活信號。當健康的星形膠質(zhì)細胞與處理過的小膠質(zhì)細胞結(jié)合后，前者不會轉(zhuǎn)化為具有破壞性的被激活的星形膠質(zhì)細胞并一直保持為健康的神經(jīng)保護細胞。
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在隨后的實驗中，Dawson 團隊為小鼠注射了α突觸核蛋白并用 NLY01 處理了其中的 10 只小鼠。他們發(fā)現(xiàn)被注射了α突觸核蛋白但未獲 NLY01 處理的小鼠在行為測試中顯示出明顯的運動神經(jīng)元損傷。而用 NLY01 處理的小鼠則保持了正常的身體機能，并且沒有多巴胺神經(jīng)元的損失，表明該藥物能夠阻止帕金森病的發(fā)展。
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在另一個實驗中，Dawson 研究團隊使用基因工程改造的小鼠來自然地產(chǎn)生更多的人類α突觸核蛋白。在正常情況下，這些轉(zhuǎn)基因小鼠將在 387 天內(nèi)死于該病。而通過使用 NLY01 來進行治療，接受了該藥治療的 20 只小鼠的壽命被延長了超過 120 天。
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經(jīng)過進一步調(diào)查，Dawson 研究小組發(fā)現(xiàn)，用 NLY01 處理的小鼠的大腦幾乎沒有帕金森病的神經(jīng)退行特征。“我們有理由期望 NLY01 能夠在相對較短的時間內(nèi)對帕金森病患者產(chǎn)生積極影響?！?br />
小鼠的壽命不長，它的12天，相當于人類的幾年？而得了帕金森的患者，又能因此增加多少年的壽命呢？這是一項偉大的研究，帕金森患者多數(shù)是老年人，幾年的壽命對于他們來講已經(jīng)是奢望，而這項研究有可能把奢望變成現(xiàn)實。我們期待這項研究的后續(xù)情況。
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