【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2018-07-20 作者：厚樸方舟
自從《我不是藥神》這部有關(guān)
白血病的電影被徐崢搬上了熒幕，劇中白血病患者形象深入人心。這部電影中，美國(guó)研制藥物投入經(jīng)費(fèi)藥價(jià)高沒(méi)有錯(cuò)、藥神為窮人倒賣藥品沒(méi)有錯(cuò)、白血病患者吃不起高價(jià)藥為了活下去買低價(jià)藥沒(méi)有錯(cuò)、政府為了保護(hù)研究者研究熱情逮捕藥販子也沒(méi)有錯(cuò)，錯(cuò)的只有白血病這個(gè)病而已。近日，國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)初次繪制了急性髓性白血病AML癌細(xì)胞的家譜，這對(duì)于白血病日后的治療意義重大！
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7月11日，轉(zhuǎn)網(wǎng)曾經(jīng)報(bào)道過(guò)一篇有關(guān)急性髓性白血病的文章：Nature:絕了！提前5年預(yù)測(cè)白血病！只需檢測(cè)這5個(gè)基因！書(shū)接上文，白血病的治療亦是研究重點(diǎn)。近日，Gustave Roussy 癌癥研究所的研究人員初次繪制了急性髓性白血病（AML）癌細(xì)胞的細(xì)胞家譜，繼而可以獲悉這種血癌對(duì)新藥enasidenib的反應(yīng)。
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該研究于近日以“Clonal heterogeneity of acute myeloid leukemia treated with the IDH2 inhibitor enasidenib”發(fā)表在《nature medicine》雜志上。
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說(shuō)到enasidenib這種藥物，它曾經(jīng)一度“星途璀璨”！
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在它誕生之前，急性髓性白血病患者的治療均以失敗告終。而enasidenib的II期臨床試驗(yàn)顯示：它對(duì)于40％的IDH2突變的急性髓性白血病患者有效，可以促進(jìn)血細(xì)胞分化并恢復(fù)正常的血細(xì)胞生成。這直接促成了美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）在2017年對(duì)于該藥的批準(zhǔn)。由于其主要針對(duì)癌細(xì)胞，而保留正常細(xì)胞，不受威脅且極少有副作用，被人們寄予厚望！
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然而，在盡善盡美的絢爛之后，該藥的“星途”卻再度回歸黯淡。在平均近9個(gè)月后，這些患者的癌癥又復(fù)發(fā)了…
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白血病細(xì)胞對(duì)enasidenib產(chǎn)生了抗藥性！這無(wú)疑給了當(dāng)時(shí)的研究人員以致命一擊！但是他們奮戰(zhàn)多年以后，該領(lǐng)域的研究還是有了可喜的進(jìn)展！
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研究人員采集了對(duì)enasidenib有反應(yīng)的37名患者的樣本，逐個(gè)細(xì)胞地研究基因突變，研究骨髓細(xì)胞表面的標(biāo)記，以確定不同的骨髓細(xì)胞群，從未成熟的祖細(xì)胞到成熟的分化細(xì)胞。
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我們知道，人體骨髓就好像是一條需要不斷產(chǎn)生成熟血細(xì)胞的裝配線！治療前的患者的裝配線會(huì)被阻塞。而通過(guò)研究骨髓細(xì)胞，研究人員可以了解骨髓裝配線是如何被阻塞的，enasidenib又是如何幫助并促進(jìn)分化以解除裝配線阻塞的。研究者發(fā)現(xiàn)：
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當(dāng)治療急性髓性白血病時(shí)，細(xì)胞的家庭動(dòng)態(tài)會(huì)發(fā)生微妙的變化。
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這是靠前次在單一細(xì)胞水平上做如此詳細(xì)的研究！
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研究者表示：原本我們不知道在所有癌細(xì)胞被殺死后，患者的成熟血細(xì)胞究竟來(lái)自正常細(xì)胞還是來(lái)自白血病細(xì)胞，現(xiàn)在我們已經(jīng)提供了基因證據(jù)，證明enasidenib能夠區(qū)分癌細(xì)胞，從而恢復(fù)一些癌細(xì)胞的正常功能，在該實(shí)驗(yàn)的五分之四的病例中，成熟細(xì)胞是來(lái)自于白血病骨髓細(xì)胞的。
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該研究初次證明：當(dāng)產(chǎn)生新的亞克隆時(shí)，白血病細(xì)胞會(huì)停止對(duì)enasidenib的反應(yīng)，這些新的亞克隆便是對(duì)enasidenib產(chǎn)生耐藥性的根本原因。這有助于設(shè)計(jì)新的治療試驗(yàn)以克服這種抗性。它同時(shí)意味著enasidenib需要與其他抗癌藥物聯(lián)合使用以防止復(fù)發(fā)，臨床試驗(yàn)已經(jīng)開(kāi)始調(diào)查患者是否對(duì)這些組合有反應(yīng)，反應(yīng)時(shí)間以及是否可能復(fù)發(fā)。
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眾所周知，急性髓性白血病是成人中較常見(jiàn)且極具攻擊性的血癌，多數(shù)患者無(wú)法痊愈。這一研究無(wú)疑具有十分重要的臨床意義，未來(lái)可以在疾病早期給予急性髓性白血病患者聯(lián)合治療，從而避免單一使用enasidenib所產(chǎn)生的耐藥性。這項(xiàng)研究對(duì)急性髓性白血病患者來(lái)說(shuō)，是一個(gè)新生的希望，希望早日應(yīng)用到臨床中，拯救更多的患者！
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