自從《我不是藥神》這部有關(guān)
白血病的電影被徐崢搬上了熒幕，劇中白血病患者形象深入人心。這部電影中，美國研制藥物投入經(jīng)費藥價高沒有錯、藥神為窮人倒賣藥品沒有錯、白血病患者吃不起高價藥為了活下去買低價藥沒有錯、政府為了保護研究者研究熱情逮捕藥販子也沒有錯，錯的只有白血病這個病而已。近日，國際研究團隊初次繪制了急性髓性白血病AML癌細胞的家譜，這對于白血病日后的治療意義重大！
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7月11日，轉(zhuǎn)網(wǎng)曾經(jīng)報道過一篇有關(guān)急性髓性白血病的文章：Nature:絕了！提前5年預(yù)測白血?。≈恍铏z測這5個基因！書接上文，白血病的治療亦是研究重點。近日，Gustave Roussy 癌癥研究所的研究人員初次繪制了急性髓性白血?。ˋML）癌細胞的細胞家譜，繼而可以獲悉這種血癌對新藥enasidenib的反應(yīng)。
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該研究于近日以“Clonal heterogeneity of acute myeloid leukemia treated with the IDH2 inhibitor enasidenib”發(fā)表在《nature medicine》雜志上。
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說到enasidenib這種藥物，它曾經(jīng)一度“星途璀璨”！
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在它誕生之前，急性髓性白血病患者的治療均以失敗告終。而enasidenib的II期臨床試驗顯示：它對于40％的IDH2突變的急性髓性白血病患者有效，可以促進血細胞分化并恢復(fù)正常的血細胞生成。這直接促成了美國食品和藥物管理局（FDA）在2017年對于該藥的批準。由于其主要針對癌細胞，而保留正常細胞，不受威脅且極少有副作用，被人們寄予厚望！
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然而，在盡善盡美的絢爛之后，該藥的“星途”卻再度回歸黯淡。在平均近9個月后，這些患者的癌癥又復(fù)發(fā)了…
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白血病細胞對enasidenib產(chǎn)生了抗藥性！這無疑給了當時的研究人員以致命一擊！但是他們奮戰(zhàn)多年以后，該領(lǐng)域的研究還是有了可喜的進展！
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研究人員采集了對enasidenib有反應(yīng)的37名患者的樣本，逐個細胞地研究基因突變，研究骨髓細胞表面的標記，以確定不同的骨髓細胞群，從未成熟的祖細胞到成熟的分化細胞。
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我們知道，人體骨髓就好像是一條需要不斷產(chǎn)生成熟血細胞的裝配線！治療前的患者的裝配線會被阻塞。而通過研究骨髓細胞，研究人員可以了解骨髓裝配線是如何被阻塞的，enasidenib又是如何幫助并促進分化以解除裝配線阻塞的。研究者發(fā)現(xiàn)：
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當治療急性髓性白血病時，細胞的家庭動態(tài)會發(fā)生微妙的變化。
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這是靠前次在單一細胞水平上做如此詳細的研究！
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研究者表示：原本我們不知道在所有癌細胞被殺死后，患者的成熟血細胞究竟來自正常細胞還是來自白血病細胞，現(xiàn)在我們已經(jīng)提供了基因證據(jù)，證明enasidenib能夠區(qū)分癌細胞，從而恢復(fù)一些癌細胞的正常功能，在該實驗的五分之四的病例中，成熟細胞是來自于白血病骨髓細胞的。
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該研究初次證明：當產(chǎn)生新的亞克隆時，白血病細胞會停止對enasidenib的反應(yīng)，這些新的亞克隆便是對enasidenib產(chǎn)生耐藥性的根本原因。這有助于設(shè)計新的治療試驗以克服這種抗性。它同時意味著enasidenib需要與其他抗癌藥物聯(lián)合使用以防止復(fù)發(fā)，臨床試驗已經(jīng)開始調(diào)查患者是否對這些組合有反應(yīng)，反應(yīng)時間以及是否可能復(fù)發(fā)。
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眾所周知，急性髓性白血病是成人中較常見且極具攻擊性的血癌，多數(shù)患者無法痊愈。這一研究無疑具有十分重要的臨床意義，未來可以在疾病早期給予急性髓性白血病患者聯(lián)合治療，從而避免單一使用enasidenib所產(chǎn)生的耐藥性。這項研究對急性髓性白血病患者來說，是一個新生的希望，希望早日應(yīng)用到臨床中，拯救更多的患者！
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