美國(guó)食品和藥物管理局今天宣布，它已在未來(lái)四年內(nèi)授予12項(xiàng)新的臨床試驗(yàn)研究資助，總額超過(guò)1800萬(wàn)美元，以加強(qiáng)為罕見(jiàn)疾病患者開(kāi)發(fā)醫(yī)療產(chǎn)品。這些新的撥款將授予全國(guó)學(xué)術(shù)界和工業(yè)界的主要調(diào)查員。
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“開(kāi)發(fā)治療罕見(jiàn)疾病的方法尤其具有挑戰(zhàn)性。鑒于受某些非常罕見(jiàn)疾病影響的患者數(shù)量往往很少，新治療的市場(chǎng)可能會(huì)有限，因此研究這些機(jī)會(huì)的資源就會(huì)減少，“FDA專員Scott Gottlieb醫(yī)學(xué)博士表示，”FDA致力于它的一部分是促進(jìn)對(duì)于罕見(jiàn)疾病患者的更多治療，甚至潛在治療的持續(xù)進(jìn)展。新的科學(xué)進(jìn)步為開(kāi)發(fā)這些潛在治療方法提供了更多機(jī)會(huì)。

通過(guò)有效的監(jiān)管，對(duì)產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的適當(dāng)激勵(lì)以及患者，提供者和研究人員的持續(xù)支持，我們比以往任何時(shí)候都有更多機(jī)會(huì)去追求這些進(jìn)步。35年來(lái) FDA為罕見(jiàn)疾病患者可能改變生活的治療方法的臨床試驗(yàn)提供了急需的財(cái)政支持。這筆資金有助于支持針對(duì)沒(méi)有有效治療的罕見(jiàn)疾病的早期發(fā)展活動(dòng)。

通過(guò)提供種子資本，這些由FDA管理的撥款使研究人員能夠證明重要的概念。美國(guó)食品和藥物管理局的撥款也為有前途的發(fā)展計(jì)劃提供了一些重要的認(rèn)可，這些計(jì)劃較終可以幫助研究。

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FDA通過(guò)孤兒產(chǎn)品臨床試驗(yàn)補(bǔ)助計(jì)劃授予補(bǔ)助金。該計(jì)劃由國(guó)會(huì)撥款資助，并鼓勵(lì)臨床開(kāi)發(fā)用于罕見(jiàn)疾病的藥物，生物制劑，醫(yī)療器械或醫(yī)療食品。這些補(bǔ)助金用于臨床研究，評(píng)估產(chǎn)品的不受威脅性和有效性，這些產(chǎn)品可能導(dǎo)致或?qū)嵸|(zhì)上有助于FDA批準(zhǔn)用于治療罕見(jiàn)疾病的產(chǎn)品。100多名罕見(jiàn)疾病專家審查并評(píng)估了資助申請(qǐng)的科學(xué)和技能價(jià)值，其中包括來(lái)自學(xué)術(shù)界，國(guó)立衛(wèi)生研究院和FDA的代表。
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“自1983年成立以來(lái)，孤兒產(chǎn)品補(bǔ)助計(jì)劃提供了超過(guò)4億美元資助600多項(xiàng)新的臨床研究，”FDA的孤兒產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室代理主任，Debra Lewis說(shuō)道。“我們很高興看到我們對(duì)我們的撥款計(jì)劃如此感興趣，并很高興支持研究各種對(duì)患者幾乎沒(méi)有治療方案的罕見(jiàn)疾病?！?br /> ?
三分之一（33％）的新獎(jiǎng)項(xiàng)旨在通過(guò)招募患有罕見(jiàn)癌癥的患者來(lái)加速癌癥研究，包括晚期胰腺癌，頭頸部鱗狀細(xì)胞癌，骨髓增生異常綜合征和急性髓性白血病。另有25％的新獎(jiǎng)項(xiàng)基金研究評(píng)估罕見(jiàn)內(nèi)分泌疾病的藥物產(chǎn)品，包括庫(kù)欣病，多巴胺激動(dòng)劑不耐受的高催乳素血癥和先天性腎上腺增生。另一項(xiàng)研究解決了原發(fā)性硬化性膽管炎（一種罕見(jiàn)的，慢性和潛在嚴(yán)重的膽管疾?。┑奈礉M足需求。
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大約42％的撥款資助了針對(duì)兒童和青少年的研究，針對(duì)兒童的各種罕見(jiàn)疾病，如Stargardt病，一種引起進(jìn)行性視力喪失的幼年遺傳性眼病; 營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥，一種導(dǎo)致皮膚脆弱導(dǎo)致疼痛水皰的遺傳病; 和支氣管肺發(fā)育不良，一種影響嬰兒的嚴(yán)重肺部疾病。
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到目前為止，該計(jì)劃的資助已經(jīng)支持了導(dǎo)致超過(guò)60種孤兒產(chǎn)品的上市批準(zhǔn)的研究。較近獲得該補(bǔ)助計(jì)劃資助的研究支持的產(chǎn)品批準(zhǔn)是對(duì)具有多重耐藥性HIV-1感染的成人中急需的人類免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染治療的市場(chǎng)批準(zhǔn)以及另一項(xiàng)批準(zhǔn)。減少成人和兒科患者鐮狀細(xì)胞病的急性并發(fā)癥。
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FDA目前還支持六項(xiàng)針對(duì)罕見(jiàn)疾病的自然史研究，以進(jìn)一步推進(jìn)將新治療方法推向市場(chǎng)的使命。

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