隨著靶向藥物在肺癌治療領(lǐng)域的研究進步和發(fā)展，肺癌患者已有多種可選的靶向藥物，生存率獲得新突破。肺癌靶點突變中常見的一類基因突變類型是EGFR，但是EGFR 20號外顯子插入突變這種罕見突變類型，始終沒有靶向藥物問世。今年4月，美國FDA優(yōu)先審批了頭個專門設(shè)計用于選擇性靶向作用于EGFR 20號外顯子插入突變的口服藥物。

▲圖源：europa

初次突破肺癌靶向治療盲點

肺癌靶點突變中常見的一類基因突變類型是EGFR，EGFR在非小細胞肺癌中常見，中國患者的突變率高達35%-40%，今年，第四代EGFR靶向藥出世后，為更多的EGFR突變患者帶來福音。

EGFR常見突變位點發(fā)生在19和21號外顯子上，靶向藥也多針對以上常見突變。而EGFR 20號外顯子插入突變這種罕見突變類型，始終沒有靶向藥物問世，且患者對已獲批的EGFR靶向藥物不敏感，預(yù)后極差，患者中位生存期不到17個月，5年生存率僅為6%，患者迫切需要更有效的治療方案。

今年4月，美國食品藥品管理局(FDA)將優(yōu)先審批“EGFR 20號外顯子插入突變轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌治療藥物Mobocertinib (TAK-788)”的新藥報批，Mobocertinib (TAK-788)是頭個專門設(shè)計用于選擇性靶向作用于EGFR 20號外顯子插入突變的口服藥物。

▲圖源：takeda

肺癌靶向藥Mobocertinib疾病控制率高達86%

Mobocertinib是一種新型、高選擇性靶向于EGFR和人表皮生長因子受體2(HER2)20號外顯子插入突變的小分子酪氨酸激酶抑制劑(TKI)。Mobocertinib于2019年12月獲得美國FDA孤兒藥認定;2020年4月，獲得FDA的突破性治療認定。

此次Mobocertinib (TAK-788)的優(yōu)先審批是基于一項國際多中心1/2期臨床研究結(jié)果，該研究旨在評估Mobocertinib (TAK-788)治療包括EGFR 20號外顯子插入突變在內(nèi)的非小細胞肺癌患者的效果和安全性。

●2019年ASCO(美國臨床腫瘤學(xué)會)中，由麻省總醫(yī)院等權(quán)威醫(yī)院在內(nèi)的EGFR 20號外顯子插入突變晚期非小細胞肺癌患者使用Mobocertinib (TAK-788)的研究結(jié)果。結(jié)果顯示，總體緩解率為43%，其中腦轉(zhuǎn)移患者緩解率為25%，無腦轉(zhuǎn)移為56%?？傮w疾病控制率為86%，腦轉(zhuǎn)移患者疾病控制率為67%，無腦轉(zhuǎn)移達到100%。

●2020年美國癌癥研究協(xié)會(AACR)虛擬年會公布的臨床數(shù)據(jù)顯示，Mobocertinib (TAK-788)的總體緩解率達到43%，疾病控制率達到86%;中位無進展生存期為7.3個月;有腦轉(zhuǎn)移患者的緩解率為25%，疾病控制率為67%;無腦轉(zhuǎn)移患者緩解率為56%，疾病控制率達到100%。

●根據(jù)2021年發(fā)表的新數(shù)據(jù)顯示，Mobocertinib (TAK-788)在既往接受過含鉑化療的EGFR 20號外顯子插入突變的非小細胞肺癌患者中顯現(xiàn)出良好的效果，緩解持續(xù)時間長達17.5個月。

▲圖源：iaslc

早在2019年，Mobocertinib (TAK-788)尚處于臨床試驗中時，厚樸方舟的客戶——肺腺癌IV期，并檢測出 EGFR 20號外顯子插入突變的T女士就通過厚樸方舟的幫助前往麻省總醫(yī)院接受Mobocertinib (TAK-788)靶向治療，經(jīng)過兩周的治療后，T女士咳嗽等癥狀得到明顯好轉(zhuǎn)?，F(xiàn)在T女士的病情已經(jīng)得到有效控制。了解更多可閱讀：赴美治療肺癌，晚期肺癌獲一線生機

希望靶向藥物Mobocertinib (TAK-788)的優(yōu)先審批能為更多像T女士的肺癌患者受益。如T女士一般的重疾患者，及時尋找海外精準、專業(yè)、權(quán)威、前沿的治療方案十分關(guān)鍵，厚樸方舟，結(jié)合多年服務(wù)重大疾病患者的實踐經(jīng)驗，可以根據(jù)患者的健康狀況匹配全球權(quán)威醫(yī)院實現(xiàn)精準醫(yī)療，解決每一位患者就醫(yī)時面臨的難關(guān)，避免患者因不知曉信息而延誤了寶貴的治療時機。健康所系，性命相托，厚樸方舟愿用優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療服務(wù)，成為您心中的諾亞方舟。如希望了解更多肺癌先進治療方法，可以撥打熱線400-086-8008聯(lián)系我們。

參考來源：

[1] Mobocertinib Treatment for Non-Small Cell Lung Cancer with exon 20 Mutations - CancerConnect

https://news.cancerconnect.com/lung-cancer/mobocertinib-treatment-for-non-small-cell-lung-cancer-with-exon-20-mutations

[2] Mobocertinib (TAK-788): A Targeted Inhibitor of EGFR Exon 20 Insertion Mutants in Non–Small Cell Lung Cancer | Cancer Discovery

https://cancerdiscovery.aacrjournals.org/content/11/7/1672

[3] Takeda Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for Mobocertinib (TAK-788) for the Treatment of NSCLC Patients with EGFR Exon 20 Insertion Mutations

https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2020/takeda-announces-u.s.-fda-breakthrough-therapy-designation-for-mobocertinib-tak-788-for-the-treatment-of-nsclc-patients-with-egfr-exon-20-insertion-mutations/

[4] Mobocertinib May Offer Effective, Safe Treatment in NSCLC with EGFR Exon 20 Insertion Mutation | IASLC

https://www.iaslc.org/iaslc-news/ilcn/mobocertinib-may-offer-effective-safe-treatment-nsclc-egfr-exon-20-insertion

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