肌肉萎縮癥藥物的初步批準(zhǔn)已被聯(lián)邦監(jiān)管機(jī)構(gòu)準(zhǔn)許。批準(zhǔn)引發(fā)來(lái)自病人和推動(dòng)這個(gè)基本上未經(jīng)證實(shí)藥物的醫(yī)生們的熱烈肯定。

據(jù)出國(guó)看病服務(wù)機(jī)構(gòu)厚樸方舟了解，在FDA批準(zhǔn)近五個(gè)月后，一個(gè)外部顧問(wèn)小組對(duì)藥物提出異議，說(shuō)沒(méi)有一點(diǎn)證據(jù)表明該藥物是有幫助的。但監(jiān)管機(jī)構(gòu)面臨來(lái)自病人家屬，政治家們和醫(yī)生的公眾反擊。FDA批準(zhǔn)的Sarepta公司的Exondys 51適用于一種罕見(jiàn)的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥，一種影響男孩的致命遺傳疾病。這是FDA前列次批準(zhǔn)用于退行性狀況，該病會(huì)導(dǎo)致肌肉無(wú)力，運(yùn)動(dòng)喪失和較終死亡。

該審批是基于一家公司對(duì)12個(gè)男孩的研究。該機(jī)構(gòu)正要求Sarepta公司進(jìn)行一個(gè)更大的研究檢測(cè)Exondys 51結(jié)果是否對(duì)患者活動(dòng)和功能有改善。如果這項(xiàng)研究不能顯示該藥物幫助，F(xiàn)DA說(shuō)可以撤回審批。

據(jù)美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院說(shuō)：杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一種罕見(jiàn)的疾病，全球約每3600個(gè)男孩中就有1個(gè)，通常在25歲致人死亡。新的藥物靶點(diǎn)影響約13%左右杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的基因突變。以前美國(guó)沒(méi)有批準(zhǔn)過(guò)藥物來(lái)對(duì)抗疾病，盡管類(lèi)固醇藥物被用于減緩肌肉力量損失。

倡導(dǎo)者Pat Furlong因此病失去了兩個(gè)兒子，稱(chēng)此舉是“一個(gè)非凡的勝利?！?/p>

“我認(rèn)為這顯示了FDA,公司和病人的協(xié)同努力，可以共同朝著一個(gè)目標(biāo)，改善病人的生活，”Furlong說(shuō)。他是“肌肉萎縮癥家長(zhǎng)項(xiàng)目”的創(chuàng)始人和總裁，是一個(gè)非營(yíng)利組織，幫助資助旅行和其他與研究相關(guān)的費(fèi)用。

FDA以加速批準(zhǔn)程序?qū)徟鶶arepta的藥物，保留藥物顯示有前途的早期結(jié)果還沒(méi)有得到證實(shí)。藥物作用于一種叫做肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的蛋白質(zhì)，在肌肉纖維的生長(zhǎng)過(guò)程中發(fā)揮作用。12個(gè)病人研究顯示抗肌萎縮蛋白增加，F(xiàn)DA在其聲明表示。

“雖基于初始數(shù)據(jù)加速批準(zhǔn)使這種藥物用于病人，但是我們熱切期待通過(guò)驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)學(xué)習(xí)更多關(guān)于這種藥物的功效，“FDA藥物中心主任Janet Woodcock博士說(shuō)。

FDA工作人員說(shuō)在4月的一次公開(kāi)會(huì)議上說(shuō)他們堅(jiān)決鼓勵(lì)Sarepta公司進(jìn)行更大、更全面的研究，其藥物與隨機(jī)選擇的接受安慰劑的對(duì)照組患者——被認(rèn)為是研究設(shè)計(jì)的黃金標(biāo)準(zhǔn)。

外部專(zhuān)家小組在會(huì)議上投票7：3指出此藥物并沒(méi)有顯示出治療這種疾病的有效性。FDA并不沒(méi)有遵循其顧問(wèn)專(zhuān)家小組的意見(jiàn)，雖然經(jīng)常是接受建議的。

華爾街分析師稱(chēng)審批決定奇怪和令人驚訝和困惑?！拜^終，在我們看來(lái)，F(xiàn)DA屈服于來(lái)自病人倡導(dǎo)者和要求不受威脅、有效的可用藥物的其他人的外部壓力“Leerink Swann的分析師Joseph Schwartz在一份致投資者的注意事項(xiàng)中說(shuō)。

Sarepta公司股價(jià)跳漲逾90%。該公司總部位于馬薩諸塞州的劍橋市。

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