據出國看病服務機構厚樸方舟消息，美國FDA近日批準了Spinraza(nusinersen)用于治療兒童及成人脊髓型肌肉萎縮癥(SMA)，這是獲準用于治療這一罕見但往往致命的遺傳性疾病之藥物。Spinraza為注射劑，直接注入脊髓周圍的腦脊液。

FDA藥品評價與研究中心神經產品部主任Billy Dunn博士指出：對脊髓型肌肉萎縮癥治療藥物的需求由來已久，它是導致嬰兒死亡較常見的遺傳因素，也是一種能夠影響人們任何年齡段的疾病。FDA致力于加快推進罕見病新藥的開發(fā)與審批，我們對于初次批準這一退行性疾病新藥感到無比高興。

SMA是一種因控制肌肉運動的下位運動神經元減少，導致肌無力和肌萎縮的遺傳性疾病，患者發(fā)病年齡、癥狀以及疾病進展速度差異很大，FDA批準Spinraza用于各種SMA患者。

FDA與申辦方在新藥開發(fā)階段密切合作，幫助設計并實施研究結果分析，較終基于分析結果批準該藥上市。Spinraza的有效性通過一項納入121例SAM嬰兒患者的臨床試驗得以證實。入組者均為6個月齡前確診的SMA患兒，并在7個月齡前接受首劑治療。受試者隨機按照2:1的比例接受Spinraza治療或模擬藥物注射過程。評估患者動作發(fā)展指標改善百分比，包括頭部控制、坐立、仰臥踢腿能力、滾翻、爬行、站立和行走等。

在納入中期結果分析的82例患兒中，40%的Spinraza治療患兒達到預設的動作發(fā)展指標改善程度，而對照組無1例患兒動作發(fā)展指標有所改善。

此外，對首劑注射年齡30天至15歲的有癥狀患者和8天至42天的無癥狀患者進行開放標簽無對照組臨床研究。鑒于未設立對照組，分析結果難以解讀，但普遍對上述對照研究臨床效果提供了支持。

較常見的副作用為上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事項包括低血小板計數和腎臟毒性。動物實驗還發(fā)現該藥物具有神經毒性。

FDA授予了Spinraza快速通道和優(yōu)先審評資格以及孤兒藥資格認定。開發(fā)者還獲得了罕見兒科疾病優(yōu)先審評券，這是FDA實施該計劃以來第8個獲此獎勵券的開發(fā)商。

Spinraza由加州Ionis Pharmaceuticals公司開發(fā)，并將由麻省Biogen公司負責上市銷售。

來源：愛唯醫(yī)學網

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