FDA批準療一種叫做CLN2的超級罕見病的BioMarin的酶替換藥物Brineura(通用名cerliponase alfa)。CLN2主要影響兒童，是巴登氏病的一個亞型，因為一種叫做TPP1的三肽水解酶缺乏造成溶酶體儲存障礙，是一種致死疾病。Brineura是重組TPP1，在次之前獲得突破性藥物和孤兒藥地位、優(yōu)先審批權(quán)、并令Biomarin再度獲得一張優(yōu)先評審券。因投資者普遍認為該藥會被批準，所以Biomarin股票沒有變化。

和其它罕見病藥物類似，Brineura價格相當(dāng)驚人，每年打折前為70.2萬美元。這成為美國較昂貴藥物之一，似乎僅低于去年上市的SMA藥物SPINRAZA。除了藥物銷售，Biomarin又獲得一張優(yōu)先評審券。他們曾經(jīng)是前列個轉(zhuǎn)讓優(yōu)先評審券的公司。以6750萬美元賣給賽諾菲，令其在PCSK9競爭中后來居上，首先上市。后來優(yōu)先評審券一度賣到3億以上，但業(yè)界人士估計這個市場正在冷卻，這一張估計不會超過一億美元。

Brineura的使用非常不方便，需要每兩周在無菌環(huán)境輸入一次藥物到腦脊液。每次要4、5 個小時，這對幾歲兒童來說是非常痛苦的事情?，F(xiàn)在有基因治療方法、RNA藥物、干細胞治療方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法、甚至小分子藥物正在研發(fā)中。基因治療方法理論上講可以做到一次治療長期有效，比幾天就被降解的酶替代治療方法要方便。但是CLN2癥狀主要在中樞，所以基因治療方法比外周局部疾病如眼疾更為困難。幾年前歐洲曾批準一個治療外周酯酶缺乏癥的基因治療方法Glybera，但上市三年只賣出一支，上周已經(jīng)從市場退出。

Brineura整個臨床只用了3年多一點的時間。因為歐美只有1500左右病人，所以Brineura只做了一個24人的非對照臨床試驗。這是罕見病藥物開發(fā)的一個優(yōu)勢。一是因為病人少，不可能象糖尿病那樣做大規(guī)模試驗。二是這些病通常沒有任何治療方法，而且疾病進展迅速，所以效果比較容易觀測。去年上市的Exodys51的三期臨床只有12個病人，瘦素類似物Myalept也是幾十人的非對照試驗。

孤兒藥的另一個優(yōu)勢是因為病人少、而且多是兒童，所以支付阻力較小。罕見病曾經(jīng)是小公司才做的市場，但隨著藥物價格的增長 CLN2 這種超級罕見病也可能成為重磅藥物，所以很多大藥廠也開始進入這個領(lǐng)域。當(dāng)然較早進入罕見病的大藥廠之一葛蘭素昨天宣布以后要更關(guān)注重磅藥物。只做孤兒藥的Biomarin市值已經(jīng)超過150億美元，靠的是6個罕見病藥物。而仿制藥老大梯瓦市值也只有300億，可見市場對創(chuàng)新產(chǎn)品的青睞。

來源：生物360

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