美國食品和藥物管理局批準Xermelo（telotristat乙基）片劑與生長抑素類似物（SSA）治療聯(lián)合用于治療類癌癥綜合征腹瀉的成人，單獨使用SSA治療不足。
類癌綜合癥是有類癌癥患者有時會出現(xiàn)的一系列癥狀。這些腫瘤很罕見，經常緩慢生長。大多數(shù)類癌腫瘤存在于胃腸道。類癌綜合征發(fā)生在不到10％的類癌腫瘤患者，通常在腫瘤擴散到肝臟后。這些患者的腫瘤釋放過量的激素5-羥色胺，導致腹瀉。不受控制的腹瀉并發(fā)癥包括體重減輕，營養(yǎng)不良，脫水和電解質不平衡。


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FDA今天在藥物評估和研究中心的藥物評估辦公室主任Julie Beitz博士說：“今天的批準將為類癌綜合征腹瀉患者提供另一種治療方案。”
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Xermelo在采用SSA治療的方案中，以片劑形式被批準，每天口服三次食用。Xermelo通過類癌腫瘤抑制5-羥色胺的產生，并減少類癌綜合征腹瀉的頻率。
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Xermelo的不受威脅性和有效性是在90個具有良好分化的轉移性神經內分泌腫瘤和類癌綜合征腹瀉的成年參與者的12周，雙盲，安慰劑對照試驗中建立的。盡管使用穩(wěn)定劑量的SSA至少三個月，但這些患者仍然有4至12次的排便。參加者仍然進行SSA治療，并隨機分組，每天三次，每次加入安慰劑或Xermelo治療。接受Xermelo加入SSA治療的患者平均排便頻率比SSA和安慰劑的平均排除頻率更大。具體來說，33％的參與者將Xermelo加入SSA，每天平均減少兩次腸運動，而隨機分配給SSA的患者隨機分配4％。
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Xermelo較常見的副作用包括惡心，頭痛，肝酶γ-谷氨酰轉移酶水平升高，抑郁，引起腫脹的流體積累（周邊水腫），腸胃氣脹，食欲降低和發(fā)熱。Xermelo可能導致便秘，并且排便頻率低于每天四次排便的患者可能會增加便秘的風險。接受Xermelo介紹劑量治療的患者在臨床試驗中發(fā)現(xiàn)嚴重便秘。一名患者需要住院治療，另外兩名患者出現(xiàn)腸穿孔或腸梗阻并發(fā)癥。應監(jiān)測患者嚴重便秘。如果患者經歷嚴重便秘或嚴重，持續(xù)或惡化的腹痛，應停止Xermelo并聯(lián)系其醫(yī)護人員。
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FDA批準該應用程序快速指定和優(yōu)先審查。這種藥物也得到了孤兒藥物的指定，它提供了協(xié)助和鼓勵開發(fā)稀有疾病藥物的激勵措施。
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Xermelo由位于德克薩斯州的兀蘭制造的Lexicon Pharmaceuticals，Inc.

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