美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)了Unituxin（dinutuximab）作為一線治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兒科患者的一部分，這是一種較常見(jiàn)于幼兒的癌癥。
神經(jīng)母細(xì)胞瘤是從未成熟神經(jīng)細(xì)胞形成的罕見(jiàn)癌癥。它通常在腎上腺開(kāi)始，但也可能在脊柱附近的腹部，胸部或神經(jīng)組織中發(fā)育。神經(jīng)母細(xì)胞瘤通常發(fā)生在5歲以下的兒童中。根據(jù)國(guó)家癌癥研究所，神經(jīng)母細(xì)胞瘤發(fā)生在10萬(wàn)名兒童中的大約1名中，在男孩中更常見(jiàn)。每年在美國(guó)估計(jì)有650例新發(fā)神經(jīng)母細(xì)胞瘤診斷。患有高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的患者盡管進(jìn)行了積極的治療，但長(zhǎng)期存活的機(jī)率為40％至50％。


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單核蛋白是結(jié)合神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞表面的抗體。Unituxin正被批準(zhǔn)用作多模態(tài)方案的一部分，包括對(duì)迄今為止一線多代，多模式治療至少部分反應(yīng)的患者的手術(shù)，化療和放射治療。
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FDA的藥物評(píng)估和研究中心血液學(xué)和腫瘤學(xué)研究所主任Richard Pazdur博士說(shuō)：“Unituxin標(biāo)志著初次批準(zhǔn)旨在治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的治療方案?！癠nituxin通過(guò)提供延長(zhǎng)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒生存的治療方案來(lái)滿足迫切需要?！?br /> ?
FDA批準(zhǔn)了Unituxin優(yōu)先審查和孤兒產(chǎn)品指定。與標(biāo)準(zhǔn)審查相比，優(yōu)先審查將藥物申請(qǐng)審查的時(shí)間縮短了四個(gè)月，并被授予藥物，如果獲得批準(zhǔn)，將對(duì)治療嚴(yán)重疾病的不受威脅性或有效性提供顯著改善。孤兒產(chǎn)品名稱用于治療罕見(jiàn)疾病的藥物。經(jīng)過(guò)這一批準(zhǔn)，F(xiàn)DA還向United Therapeutics發(fā)出了一項(xiàng)罕見(jiàn)的兒科疾病優(yōu)先權(quán)審查憑證，該憑證賦予后續(xù)藥物申請(qǐng)優(yōu)先權(quán)審查，否則不符合優(yōu)先權(quán)審查條件。這是FDA成立以來(lái)罕見(jiàn)的兒科疾病評(píng)估憑證計(jì)劃的第二個(gè)罕見(jiàn)的兒科疾病優(yōu)先審查憑證，其旨在鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)用于預(yù)防和治療某些罕見(jiàn)兒科疾病的新治療方法。
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在具有高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的226名兒科參與者的臨床試驗(yàn)中評(píng)估了Unituxin的不受威脅性和有效性，其多瘤化療和手術(shù)治療后其腫瘤縮小或消失，然后進(jìn)行附加的強(qiáng)化化療，隨后接受骨髓移植支持和放射治療。參與者被隨機(jī)分配接受口服類視黃醇藥物，異維A酸（RA）或Unituxin與白細(xì)胞介素2和粒細(xì)胞 - 巨噬細(xì)胞集落刺激因子的組合，這些因子被認(rèn)為通過(guò)刺激免疫系統(tǒng)來(lái)增強(qiáng)Unituxin的活性， RA。
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治療三年后，接受單因素聯(lián)合治療的患者中有63％存活，無(wú)腫瘤生長(zhǎng)或復(fù)發(fā)，而接受單獨(dú)治療的患者占46％。在更新的生存分析中，73％的接受單克隆組合的參與者仍然存活，而接受單獨(dú)RA治療的患者中有58％。
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Unituxin攜帶Boxed Warning警告患者和保健專業(yè)人員，Unituxin刺激神經(jīng)細(xì)胞，引起嚴(yán)重的疼痛，需要靜脈麻醉治療，并且還可能引起神經(jīng)損傷和危及生命的輸液反應(yīng)，包括上呼吸道腫脹，呼吸困難和低血壓力，在輸液完成之后或不久之后。單核苷酸還可能引起其他嚴(yán)重的副作用，包括感染，眼睛問(wèn)題，電解質(zhì)異常和骨髓抑制。
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Unituxin較常見(jiàn)的副作用是嚴(yán)重的疼痛，發(fā)熱，血小板計(jì)數(shù)低，輸液反應(yīng)低，血壓低，血鈉水平低（低鈉血癥），肝酶升高，貧血，嘔吐，腹瀉，鉀含量低血液，毛細(xì)血管滲漏綜合征（其特征是血漿和其他血液成分從血管大量滲漏到相鄰體腔和肌肉中），低數(shù)量的感染性白血球（嗜中性白細(xì)胞減少和淋巴細(xì)胞減少），蕁麻疹和低血鈣含量。
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Unituxin由位于馬里蘭州的Silver Spring，United Therapeutics銷售。

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