昨日，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)Firdapse（amifampridine）上市，用于治療成人Lambert-Eaton肌無(wú)力綜合征（LEMS）患者。LEMS是一種罕見的影響神經(jīng)肌肉接頭傳導(dǎo)功能的自身免疫性疾病。這是FDA批準(zhǔn)的初款治療LEMS的治療方法。在批準(zhǔn)治療急性骨髓性白血病的Xospata之后，F(xiàn)DA同一日內(nèi)再度刷新紀(jì)錄，將年度批準(zhǔn)的新藥數(shù)目提高到55。

LEMS患者自身的免疫系統(tǒng)會(huì)攻擊神經(jīng)肌肉接頭（neuromuscular junction），這會(huì)阻礙神經(jīng)細(xì)胞將信號(hào)傳導(dǎo)給肌肉的能力?；颊叩闹饕R床表現(xiàn)為肌無(wú)力，如果肌無(wú)力影響到呼吸肌則可能危及生命。LEMS也可能與其它自身免疫性疾病相關(guān)，他們?cè)诎┌Y患者中更常出現(xiàn)，例如小細(xì)胞肺癌患者。在癌癥患者中，LEMS可能在癌癥確診時(shí)或確診之前發(fā)生。據(jù)估計(jì)，目前LEMS的全球發(fā)病率為每100萬(wàn)人中有3例。

Firdapse是一款口服、非特異性電壓門控性鉀離子通道阻滯劑。它能夠?qū)е峦挥|前細(xì)胞膜的去極化，從而打開電壓門控性鈣離子通道，觸發(fā)乙酰膽堿（ACh）囊泡的釋放。這能夠增強(qiáng)神經(jīng)肌肉信號(hào)傳導(dǎo)，改善肌肉功能。Firdapse曾獲得FDA授予的突破性治療方法認(rèn)定，孤兒藥資格和優(yōu)先審評(píng)資格。

▲Firdapse作用機(jī)制示意圖（圖片來(lái)源：Catalyst公司官網(wǎng)）

本次批準(zhǔn)是基于Firdapse在兩項(xiàng)包含64名成人患者的3期臨床試驗(yàn)中的表現(xiàn)。接受Firdapse治療患者的肌肉功能得到了迅速、顯著和持續(xù)的改善。與安慰劑組相比，患者肌無(wú)力和疲憊癥狀顯著減少。

“FDA的這一批準(zhǔn)意味著這一罕見嚴(yán)重疾病的患者終于等到了一款‘first-in-class’的治療方法，他們之前的治療選擇非常有限，”Catalyst公司首席醫(yī)學(xué)官兼監(jiān)管事務(wù)負(fù)責(zé)人Gary Ingenito博士說(shuō)：“我們向參與Firdapse臨床試驗(yàn)的患者，他們的家人和醫(yī)護(hù)人員致以較高的敬意。我們也感謝從事這項(xiàng)研究的研究人員和臨床試驗(yàn)人員的不懈努力，他們讓這一里程碑成為可能。”

Catalyst公司預(yù)計(jì)將在2019年靠前季度將這款新藥帶給患者。

來(lái)源：藥明康德（侵刪）

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