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日前，美國賓夕法尼亞大學的研究人員宣布，兩名癌癥患者已經接受了基于CRISPR技能改造過的T細胞治療方法方法方法方法的治療。他們分別為復發(fā)性黑色素瘤患者和肉瘤患者。這是初次基于CRISPR技能改造的細胞治療方法方法方法方法在美國患者身上接受檢驗。

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這項臨床試驗由美國知名CAR-T細胞治療方法方法方法方法發(fā)明人Carl June博士聯(lián)合創(chuàng)建的Tmunity公司，Facebook創(chuàng)始人之一Sean Parker先生創(chuàng)建的帕克癌癥免疫治療方法方法方法方法研究所，和賓夕法尼亞大學聯(lián)合進行，將在多種實體瘤和血癌患者身上檢驗經過CRISPR技能編輯的T細胞治療方法方法方法方法的不受威脅性和效果。

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1、CRISPR治療癌癥的過程

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這款新型T細胞治療方法方法方法方法稱為NYCE T細胞治療方法方法方法方法，它從患者體內獲取T細胞，然后將靶向NY-ESO-1抗原的T細胞受體（TCR）表達在T細胞中。NY-ESO-1抗原是一種癌癥/睪丸抗原（CTA），它通常只在睪丸或卵巢組織中表達，然而在多種癌癥中，這種抗原會重新開始表達。因此，它為T細胞治療方法方法方法方法提供了一種特異性強，而毒副作用弱的靶標抗原。

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這款T細胞治療方法方法方法方法與眾不同之處在于，在表達靶向NY-ESO-1抗原的TCR同時，研究人員使用CRISPR基因編輯技能敲除了T細胞原有的TCR和PD-1受體。抑制PD-1蛋白功能的免疫檢查點抑制劑已經在治療多種癌癥方面獲得了出色的效果。通過使用基因編輯敲除PD-1受體，研究人員希望能夠去掉抑制TCR細胞治療方法方法方法方法活性的“剎車”，進一步增強這款TCR治療方法攻擊癌癥的能力。

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2、除了癌癥，CRISPR還應用于眼疾、血液類疾病

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CRISPR基因編輯技能在科學研究和生物醫(yī)藥開發(fā)方面的應用已經獲得了廣泛的關注。除了癌癥，歐洲、美國和加拿大的研究人員正在開展至少6項研究，旨在利用CRISPR治療其它疾病，包括眼疾、罕見病等。其中CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals公司去年在德國啟動了1期臨床試驗，檢驗基于CRISPR的基因編輯治療方法治療β地中海貧血患者的效果。而聞名學者張鋒創(chuàng)建的Editas Medicine也即將開始1期臨床試驗，用基于CRISPR的基因編輯治療方法治療Leber先天性黑矇患者。

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“2019年，我們將看到CRISPR技能真正能夠為世界帶來哪些積極的益處。” Altius生物醫(yī)學科學研究所的基因編輯科學家Fyodor Urnov博士說。我們期待在2019年，聽到CRISPR技能在生物醫(yī)藥領域獲得積極應用的更多好消息。

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