2017年3月14日，食品和藥物管理局（FDA）批準了用于治療一些經(jīng)典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的彭培拉珠單抗（Keytruda?）。該藥物被批準用于治療難治性 cHL的成人和兒科患者，或三療程以上疾病復發(fā)的患者。
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FDA的行動使彭博羅珠單抗成為首批可用于治療癌癥兒童的免疫檢查點抑制劑。該藥物以前被批準用于治療頭頸部癌，黑素瘤和肺癌的成年患者。
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根據(jù)來自單個臨床試驗的數(shù)據(jù)，彭博拉珠單抗加快了對新指征的批準，其中有200多名成年患者。試驗中的所有患者都有多次先前治療后已經(jīng)恢復的cHL或不再對包括自體干細胞移植和/或brentuximab vedotin（Adcetris？）的治療作出反應。FDA加速批準，F(xiàn)DA要求藥物制造商進行進一步的研究，以證實其適應癥的臨床益處。

? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ? ?淋巴瘤解剖圖。 ??信用：特雷斯溫斯洛

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沒有兒科患者參加了批準所依據(jù)的臨床試驗。在這種情況下，F(xiàn)DA從成年人觀察到的結果推斷兒科患者的功效。
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這是一個有點不尋常，格雷戈里·雷曼，醫(yī)學博士，兒科腫瘤學家和腫瘤科學副主任在FDA血液和腫瘤產(chǎn)品辦公室。但是，他說，該機構有權“在兒科患者中使用外推功效，特別是在成年人中也發(fā)生疾病的青少年，如cHL”。
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從生物學的角度來看，CHL在青少年中的表現(xiàn)與成年人的行為大致相同，Reaman博士繼續(xù)說道，疾病的過程是相似的?！坝捎赾HL的高峰年齡發(fā)生在青春期，所以兒科患者應該被允許使用這種藥物來治療是非常有道理的?！彼f。
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NCI癌癥研究中心（CCR）小兒腫瘤科（POB）主任Brigitte Widemann博士說，一般來說，檢查點抑制劑“與成年癌癥相比，在兒童期癌癥中的活性顯著降低。因此，有一些證據(jù)表明檢查點抑制劑可能有益于難治性或復發(fā)性cHL的兒科患者。 ?
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她補充說，POB正在參加兒童腫瘤小組協(xié)調(diào)的I / II試驗，其中另外兩個檢查點抑制劑在兒童和青壯年患有復發(fā)性或難治性實體瘤或肉瘤。該試驗是將尼莫單抗（納武單抗?）作為單一試劑或與伊曲單抗（Yervoy？）組合進行測試。
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在接受審批的試驗中，47％的患者有部分反應，22％的患者有完全的反應。估計中位反應持續(xù)時間約為11個月。
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一些較常見的副作用是疲勞，咳嗽，肌肉骨骼疼痛，腹瀉和皮疹。大約5％的患者由于不良反應而停止治療，26％的患者暫時停止治療。
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作為其批準申請的一部分，銷售彭博羅珠單抗的默克公司向40名已接受該藥治療的癌癥類型的兒科患者提交了不受威脅數(shù)據(jù)。FDA表示，盡管兒科患者的一些不良反應發(fā)生率較高，包括疲勞和腹痛，但經(jīng)歷的這些患者的副作用與成人相似。
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美國食品和藥物管理局增加了關于使用彭博拉珠單抗治療后同種異體造血干細胞移植并發(fā)癥的風險的警告，建議臨床醫(yī)生密切關注移植相關并發(fā)癥早期證據(jù)，包括移植物抗宿主病。
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彭博拉珠單抗是成人cHL患者的第二個檢查點抑制劑。在2016年5月，該機構批準了尼泊洛溴銨治療患者，其自身造血干細胞移植后再次出現(xiàn)brentuximab vedotin病，復發(fā)或惡化。
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CCR的淋巴惡性腫瘤科的 Mark Roschewski博士說，這些患者的第二次免疫治療方法方法藥物的批準是一個積極的發(fā)展。
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Roschewski博士說：“為患者獲得更多選擇總是重要的，特別是那些疾病已經(jīng)不再適用于其他治療方法。此外，研究人員現(xiàn)在將能夠以不同的方式針對各種不同的淋巴瘤來測試這些藥劑。
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他說：“重要的是要在那里得到一種以上的藥物，因為它真的是對患者生活產(chǎn)生大影響的組合?！?br />

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