神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種多發(fā)于嬰幼兒的惡性腫瘤，雖然目前針對神經(jīng)母細(xì)胞瘤的治療方法進(jìn)行了優(yōu)化，但是高危組神經(jīng)母細(xì)胞瘤仍然是難以病愈的兒童癌癥之一，在美國也僅有40%至50%的患兒獲得五年生存率(該數(shù)據(jù)來源美國國家癌癥中心)。與此同時，現(xiàn)今的神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療方法毒性較高，不利于兒童的預(yù)后，因此，迫切需要治療兒童高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的新方法。

在這種困境下，英國大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)的約翰·安德森教授及其團(tuán)隊打算研發(fā)一種新的免疫治療方法，以提高神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療的有效性，降低其毒性，讓更多兒童獲得生存的機(jī)會。

▲圖源：GOSH

神經(jīng)母細(xì)胞瘤免疫治療

神經(jīng)母細(xì)胞瘤是兒童常見的癌癥之一，近40%的神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒分級為高危組，傳統(tǒng)的治療方法(化療、手術(shù)、放療)基本無法病愈高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤，且傳統(tǒng)的治療方法副作用較大，如腎臟損害、聽力障礙、不孕及增加罹患其他癌癥的風(fēng)險等。近些年，研究人員正在努力尋找新方法提高神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的生存率。

免疫治療的出現(xiàn)為神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒帶來了新希望，此前的研究中，免疫治療藥物dinutuximab(Unituxin)、Dinutuximab beta通過靶向神經(jīng)母細(xì)胞瘤表面的蛋白質(zhì)-GD2，大大提高了高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的生存率。

但是這種治療方法并不理想，GD2也存在于正常細(xì)胞和組織中，因此在治療過程中可能會損傷人體正常組織，不利于患兒的預(yù)后。

本次研究中，英國大奧蒙德街兒童醫(yī)院的約翰教授及其團(tuán)隊通過靶向一種新發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)分子來治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤，希望可以開發(fā)出一種更加有效的，毒性更小的治療方法。

聯(lián)合靶向間變性淋巴瘤激酶(ALK)的新免疫治療

此前的研究中，研究人員已經(jīng)發(fā)現(xiàn)間變性淋巴瘤激酶(ALK)在神經(jīng)母細(xì)胞瘤腫瘤和細(xì)胞系中廣泛表達(dá)，這表明ALK是免疫治療的重要靶標(biāo)。同時，約翰教授及其團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)，雖然神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒體內(nèi)的腫瘤細(xì)胞表面都存在ALK，但是在患兒正常細(xì)胞中卻并沒有發(fā)現(xiàn)這種蛋白質(zhì)。這意味著靶向ALK并不會產(chǎn)生如靶向GD2的毒性，有利于優(yōu)化神經(jīng)母細(xì)胞瘤的免疫治療。

本次研究中，研究人員將先在實驗室測試多種ALK抗體的有效性，以尋找效果更好的ALK抗體來進(jìn)行下一步的臨床試驗。此后研究人員將進(jìn)行動物試驗，通過小鼠模型來測試ALK抗體治療高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的有效性和毒性。

如果此次試驗的結(jié)果符合效果較好，下一步研究人員將開展針對高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的早期臨床試驗，以提高高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的預(yù)后。

關(guān)于研究團(tuán)隊

大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)是世界四大權(quán)威兒童醫(yī)院之一，在治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤方面具有豐富的經(jīng)驗。據(jù)大奧蒙德街兒童醫(yī)院2016-2017年的臨床數(shù)據(jù)顯示，低中危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的平均治療生存率大于80%，其中低危患兒的生存率約為85%，中危患兒的生存率約為75%;高?；純旱?年生存率為66%，5年生存率為60%(美國僅為40%至50%)。

▲約翰·安德森教授

大奧蒙德街兒童醫(yī)院的兒童腫瘤學(xué)家約翰·安德森(John Anderson)教授是英國神經(jīng)母細(xì)胞瘤的權(quán)威專家，無論是在臨床環(huán)境中，還是在實驗室中，對神經(jīng)母細(xì)胞瘤的發(fā)病機(jī)制都有著深入的了解。他和他的同事們?yōu)樵擁椖康倪M(jìn)展提供了關(guān)鍵的專業(yè)知識和技術(shù)，如神經(jīng)母細(xì)胞瘤建模治療、抗體技術(shù)等。

關(guān)于GOSH國際患者轉(zhuǎn)診

隨著英國簽證中心全面開放，大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)已陸續(xù)恢復(fù)國際患者轉(zhuǎn)診服務(wù)。當(dāng)訪問GOSH時，您會發(fā)現(xiàn)醫(yī)院的許多安全措施都已到位，以確保每位患者、家庭成員以及工作人員的安全。名叫Scuba Steve的潛水小王子和他的可愛海洋小伙伴海星、章魚們也正 “忙碌”在醫(yī)院各處提醒大家保持雙手清潔、社交距離、口罩正確使用等安全防護(hù)措施。

▲圖源：GOSH

另外，為減少疫情期間不必要的出行，GOSH 對遠(yuǎn)程診療服務(wù)進(jìn)行了頻率增加及優(yōu)化升級，并致力于利用先進(jìn)科技為國際患者及其家庭提高醫(yī)療質(zhì)量和就診體驗。近日，GOSH榮獲醫(yī)療衛(wèi)生信息和管理系統(tǒng)協(xié)會(HIMSS)所授予的電子病歷采用模型及門診部電子化能力雙項認(rèn)證，成為了歐洲率先實現(xiàn)該評級雙認(rèn)證的醫(yī)院，為世界各地的家庭提供遠(yuǎn)程診療服務(wù)。

▲圖源：GOSH

為了方便國內(nèi)患者出行前想了解診療方向和治療費用，以及盡快就醫(yī)的不同需求，厚樸方舟配合GOSH推出不同形式遠(yuǎn)程咨詢和出國就醫(yī)定制服務(wù)。欲了解詳細(xì)信息可撥打400-086-8008。

參考來源：

Carpenter, E., Haglund, E., Mace, E. et al. Antibody targeting of anaplastic lymphoma kinase induces cytotoxicity of human neuroblastoma. Oncogene 31, 4859–4867 (2012). https://doi.org/10.1038/onc.2011.647

https://www.childrenwithcancer.org.uk/research/projects/immunotherapy-high-risk-neuroblastoma/

審核：英國大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)

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