近些年，新藥研發(fā)愈發(fā)困難，不僅僅是單純的投資成本浩大，F(xiàn)DA對新藥申請的越加嚴(yán)格更是全球各大藥企所要面臨的共性問題。能獲得FDA的青睞與支持，對于任何一家企業(yè)來說都是一種奢求，而業(yè)界內(nèi)似乎找到了一種較為實用的途徑，那就是“突破性治療方法”的認定。

“突破性治療方法”在近幾年可謂風(fēng)頭正勁，不論哪家企業(yè)的產(chǎn)品一旦進入該認定當(dāng)中，無疑相當(dāng)于一劑強心針，激勵著企業(yè)的發(fā)展。“突破性治療方法”也讓政府與企業(yè)之間的溝通更為緊密，與此同時，也更利于市場亟待需要的藥物的上市。

處于研發(fā)階段的“新藥”如若獲得美國FDA“突破性治療方法”的認定，往往預(yù)示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。美國FDA自實施“突破性治療方法”認定政策至今，已有眾多“新藥”從中獲益，該政策的實施加速了美國FDA對具有一定“特殊條件”的研究中的藥物上市。

“突破性治療方法”的由來

起初，“突破性治療方法”認定是由專利保護組織“癌癥研究之友”(Friends of Cancer Research，F(xiàn)CR)倡議并提出的。

在美國，F(xiàn)CR作為一種聲音來倡導(dǎo)“即不受威脅又快速”的疾病治療方式。在與癌癥抗?fàn)幍牡缆飞希現(xiàn)CR在公共和私立部門之間建立了更加開放式的環(huán)境為癌癥的治療掃清障礙。FCR通過與領(lǐng)頭的學(xué)術(shù)研究中心、專業(yè)學(xué)會以及其他倡導(dǎo)型組織的合作來加速藥品創(chuàng)新，近距離的與政府部門(如FDA、NCI、NIH、HHS)以及國會領(lǐng)導(dǎo)人的合作來促進癌癥的治療，與此同時，每年投入大量資金支持癌癥研發(fā)。

2012年7月9日，《美國食品藥品管理局不受威脅和創(chuàng)新法案》(FDASIA)簽署成為法律，其中第902條提出一項新指定：新藥物的“突破性治療方法認定”。由此，“突破性治療方法”以“合法”的身份進入新藥審批當(dāng)中，并在近些年得到長足發(fā)展。

受益于“突破性治療方法”的藥物分布

從2012年7月至2015年2月，F(xiàn)DA共收到275份“突破性治療方法認定”(BTD)申請，其中授權(quán)77項，否決144項;共有20個新藥經(jīng)該通道上市，其中13個為初次獲批的新穎藥物。按治療類別，可劃分為：癌癥(42.9%)、感染性疾病(15.9%)、罕見遺傳性疾病(14.3%)、心血管疾病(4.8%)、其他疾病(22.2%)。

腫瘤藥物相比于其他類藥物更多受益于“突破性治療方法”，F(xiàn)CS通過仔細研究2013至2015三年之間獲批的29個腫瘤藥發(fā)現(xiàn)，其中41%獲得“突破性治療方法認證”，其獲批時間比FDA承諾的決定時間平均提前了2.9個月。

“突破性治療方法”的具體內(nèi)容

所謂“突破性治療方法”是指那些“被開發(fā)單用或與一種或多種其他藥物聯(lián)用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，且初步臨床試驗表明，在一個或多個有臨床意義的終點指標(biāo)上，該藥較現(xiàn)有治療方法有顯著改善，如臨床開發(fā)早期觀察到的明顯效果。

研發(fā)中的新藥一旦被確認具”突破性治療方法認定“資格便能享受一系列優(yōu)惠待遇，包括快速通道認定的特權(quán)、FDA 官員的悉心指導(dǎo)(早在Ⅰ期臨床開發(fā)階段便可開始，以推進一項高效藥物開發(fā)計劃的實施)以及有vip管理者和老牌評審人員參與對開發(fā)計劃進行積極協(xié)作性的跨學(xué)科評審。對于臨床開發(fā)早期便呈現(xiàn)顯著活性的治療藥物予以加速評審，并鼓勵開發(fā)商在不晚于Ⅱ期臨床開發(fā)階段就去申請突破性治療方法認定。但若藥物在開發(fā)后期未能達到早期期望值，F(xiàn)DA 則可撤銷其候選藥資格。

”突破性治療方法認定“可授予針對同一適應(yīng)證的多個在研藥品，但當(dāng)用于此適應(yīng)證的藥物獲批后，用于同一適應(yīng)證的任何其他藥物都將失去突破性治療方法資格，除非藥物開發(fā)公司或資助者能證明其產(chǎn)品優(yōu)于獲批藥品。

具有”突破性治療方法“認定資格藥物的審批與FDA長期建立的快速通道、加速審批、優(yōu)先審評程序相類似。

如何證明“在臨床有意義的終點方面實質(zhì)性改善”

為支持突破性治療藥品認定，初步臨床試驗證據(jù)必須顯示，與現(xiàn)有治療藥品相比，在一個或多個”臨床有意義“ 的終點上，可證明藥品具備”實質(zhì)性改善“，即確定與現(xiàn)有治療藥品相比，改善是否是實質(zhì)性的是一個判斷問題，取決于治效果果的程度和觀察到的臨床結(jié)果的重要性，治效果果的程度可包括效果的持續(xù)時間。

一般來講，初步臨床證據(jù)應(yīng)顯示出超過現(xiàn)有治療藥品的明顯優(yōu)越性。在沒有現(xiàn)有治療藥品，或者現(xiàn)有治療藥品僅顯示出適度的響應(yīng)，以及新治療藥品顯示出對重要臨床結(jié)果的影響情況下，這種改善將是清晰的。在存在有效的現(xiàn)有治療藥品的情況下，顯示具有實質(zhì)性改善更具挑戰(zhàn)性。

比較美國4種新藥加快審批途徑

美國主要有4種新藥加快審批途徑，分別是快速通道、突破性治療方法、加速批準(zhǔn)和優(yōu)先審評。

“快速通道”針對的是用于治療嚴(yán)重疾病且臨床或非臨床數(shù)據(jù)顯示具有填補臨床用藥空缺的新藥或是被認定為抗感染的新藥申請。

“突破性治療方法”針對的是用于治療嚴(yán)重疾病且初步臨床試驗數(shù)據(jù)顯示對現(xiàn)有治療方法具有明顯改善重要臨床終點表現(xiàn)的新藥。

“加速批準(zhǔn)”針對的是用于治療嚴(yán)重疾病且對現(xiàn)有治療方法具有優(yōu)勢且顯示具有改善代理終點表現(xiàn)的新藥。

“優(yōu)先審評”針對的是用于治療嚴(yán)重疾病且一旦獲得批準(zhǔn)，對現(xiàn)有治療方法的不受威脅性或有效性具有顯著改善的新藥，可以是初次新藥申請，也可以是已上市藥品的效果補充申請或是開展兒科用藥研究而修訂說明書的補充申請、被認定為抗感染的新藥、治療某些熱帶疾病的新藥。

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