【本文為疾病百科知識(shí)，僅供閱讀】 2018-12-27 作者：厚樸方舟
帕金森是老年人常見的疾病，多發(fā)于60歲以上的老人，該病主要會(huì)影響患者的運(yùn)動(dòng)功能，目前為止，左旋多巴制劑仍是
治療帕金森較有效的藥物。美國(guó)治療帕金森經(jīng)驗(yàn)豐富，在美國(guó)該病的患者也非常多。而近日，對(duì)于帕金森患者來說有一個(gè)值得慶祝的好消息，那就是美國(guó)FDA批準(zhǔn)了
帕金森治療藥物Inbrija上市，用于
帕金森病的治療。這也是針對(duì)特定帕金森病患者，美國(guó)FDA批準(zhǔn)的初款吸入式左旋多巴。
帕金森病是一種病情不斷進(jìn)展的神經(jīng)退行性疾病，患者大腦中的特定神經(jīng)元會(huì)逐漸死亡，導(dǎo)致多巴胺產(chǎn)量不足，從而使得患者的運(yùn)動(dòng)能力遭受影響，肌肉出現(xiàn)僵硬和震顫。目前，左旋多巴是
治療帕金森病較有效的藥物之一，但長(zhǎng)期使用這款藥物，會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)能力的波動(dòng)。這種波動(dòng)分為兩個(gè)階段：在“ON”期，患者的運(yùn)動(dòng)能力能保持正常水平。而在“OFF”期，他們的運(yùn)動(dòng)能力會(huì)出現(xiàn)明顯下降，甚至難以行走。據(jù)估計(jì)，美國(guó)大約有40%的患者會(huì)經(jīng)歷“OFF”期。因此，這些患者需要全新的治療方案，對(duì)他們的病情進(jìn)行控制。
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Inbrija是利用Acorda Therapeutics的藥物吸入式遞送技能開發(fā)的一款帕金森病治療方法。通過將藥物分子轉(zhuǎn)化為多孔的干粉，它能遞送高劑量的藥物。在一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中，研究人員們招募了約900名帕金森病患者。他們正在接受卡比多巴/左旋多巴的治療，但出現(xiàn)了“OFF”期的癥狀。研究表明，在第12周的隨訪時(shí)，相比對(duì)照組，接受Inbrija治療的患者的運(yùn)動(dòng)能力得到了顯著提高，達(dá)到了研究主要終點(diǎn)。這也讓FDA對(duì)這款藥物亮了綠燈。
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“Inbrija的批準(zhǔn)對(duì)Acorda和帕金森病患者來說，都是一個(gè)重要的里程碑。我們很高興能為患者開發(fā)這一急需的治療方法，”Acorda Therapeutics的總裁兼首席執(zhí)行官Ron Cohen博士說道：“從Robert Langer博士在MIT的研究，到近年來Acorda團(tuán)隊(duì)不懈的努力與創(chuàng)造，這一里程碑是20多年來研發(fā)的結(jié)晶?！?/div>
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“即便正在治療中，帕金森病患者也依然會(huì)經(jīng)歷‘OFF’期，這很具有破壞性，” Michael J. Fox基金會(huì)的首席執(zhí)行官Todd Sherer博士說道：“患者告訴我們，‘OFF’期是影響他們較主要的問題之一，因此我們的基金會(huì)也為Inbrija的早期臨床開發(fā)提供了資金。我們深知解決這一醫(yī)療需求的重要性。這一批準(zhǔn)對(duì)帕金森病群體來說是重要的一步，它為控制癥狀提供了一種全新方案?！?/div>
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美國(guó)權(quán)威醫(yī)學(xué)專家
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Colin Weekes教授在波士頓哈佛醫(yī)學(xué)院的血液學(xué)/腫瘤學(xué)系任職，同時(shí)是麻省總醫(yī)院Tucker Gosnell胃腸癌中心胰腺癌醫(yī)學(xué)腫瘤研究主任，專注于胰腺癌患者的臨床和轉(zhuǎn)化研究，他所帶領(lǐng)的研究小組的目標(biāo)是將生物學(xué)原理納入胰腺癌患者的治療中。目前他正在與基礎(chǔ)科學(xué)家合作，旨在將靶向治療和疾病反應(yīng)的生物標(biāo)志物整合到臨床試驗(yàn)開發(fā)中。
除了從事胰腺癌的工作外，Weekes博士還致力于胃腸道惡性腫瘤的早期藥物開發(fā)。他的臨床興趣包括胰腺癌，結(jié)腸癌和直腸癌，以及肝癌，包括膽管癌和肝細(xì)胞癌。他可以治療多種類型的癌癥患者，包括結(jié)腸直腸癌，食道癌，膽囊癌，胃腸道癌，肝癌和胃癌。
履歷
Colin W
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【醫(yī)學(xué)教育】
?麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)博士
?布萊根婦女醫(yī)院住院醫(yī)生
?丹娜法伯癌癥研究所?？婆嘤?xùn)
美國(guó)委員會(huì)認(rèn)證
?內(nèi)科醫(yī)學(xué)，美國(guó)內(nèi)科醫(yī)學(xué)委員會(huì)
?美國(guó)內(nèi)科醫(yī)學(xué)委員會(huì)腫瘤內(nèi)科
【關(guān)于勞拉·斯普林醫(yī)生介紹】
Spring醫(yī)生是麻省總醫(yī)院癌癥中心和哈佛醫(yī)學(xué)院的臨床試驗(yàn)/翻譯研究人員和乳腺癌腫瘤專家。她獲得了內(nèi)科和內(nèi)科腫瘤學(xué)的董事會(huì)認(rèn)證。 Spring醫(yī)生完成了在布萊根婦女醫(yī)院的住院醫(yī)
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