近日，美國FDA批準(zhǔn)新藥Elzonris(tagraxofusp-erzs，SL-401)用于治療2歲及以上母細(xì)胞性漿細(xì)胞樣樹突狀細(xì)胞腫瘤(BPDCN)患者，包括既往未接受治療(初治)和既往已接受治療(經(jīng)治)的BPDNC患者。

圖片來源：FDA官網(wǎng)

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值得一提的是，此次批準(zhǔn)，讓Elzonris成為 獲批治療BPDCN型白血病的藥物，同時也是 獲得批準(zhǔn)的CD123靶向藥物。?Elzonris的上市是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。

BPDCN是一種皮膚起源，繼發(fā)累及骨髓導(dǎo)致白血病的少見疾病，臨床上呈現(xiàn)侵襲性，常以皮膚病損為早前癥狀，可同時累及骨髓、淋巴結(jié)、其他軟組織及中樞神經(jīng)系統(tǒng)等，60歲以上老年患者多見，男性多于女性（比例約3:1），預(yù)后差。

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BPDCN的臨床特征與急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)、骨髓增生異常綜合癥相似，也有可能會被誤診這些疾病，如果一旦誤診那么患者很有可能失去更佳治療機會。

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此前BPDCN的標(biāo)準(zhǔn)治療方法為高強度化療+骨髓移植，然而，很多BPDCN患者對強化治療不能耐受。Elzonris，給了患者更多選擇性。

CD123在BPDCN和許多其他血液惡性腫瘤中表達(dá)，Elzonris是一種CD123導(dǎo)向的細(xì)胞毒素，專門針對CD123靶點設(shè)計，該藥由人IL-3與截短的白喉毒素(DT)進(jìn)行重組融合而成，IL-3結(jié)構(gòu)域能夠?qū)⒓?xì)胞毒性DT片段引導(dǎo)至表達(dá)CD123的腫瘤細(xì)胞。在被腫瘤細(xì)胞內(nèi)化后，Elzonris能夠不可逆地抑制蛋白質(zhì)合成并誘導(dǎo)靶細(xì)胞凋亡。

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Elzonris的獲批，是基于在初治和經(jīng)治BPDCN患者中開展的一項多中心、多隊列、開放標(biāo)簽、單臂研究(STML-401-0114;NCT02113982)的數(shù)據(jù)。

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• 第1隊列中，13例初治BPDCN患者接受了Elzonris標(biāo)簽劑量和時間表治療，7例(54%)實現(xiàn)完全緩解或臨床完全緩解(CR/CRc)，中位CR/CRc持續(xù)時間未達(dá)到(范圍：3.9個月-12.2個月)。

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• 第2隊列中，15例復(fù)發(fā)性或難治性BPDCN患者接受了Elzonris治療，1例實現(xiàn)完全緩解，1例實現(xiàn)臨床完全緩解。

Elzonris臨床研究的首席研究員、哈佛醫(yī)學(xué)院和丹娜-法伯癌癥研究所助理教授Andrew Lane表示，“Elzonris代表著BPDCN治療從來沒有過的飛躍，這是一種迄今為止還沒有批準(zhǔn)治療方案的侵襲性惡性腫瘤。在臨床研究中，有許多患者接受Elzonris治療后經(jīng)歷了顯著的緩解，其中一部分患者在緩解后接受了干細(xì)胞移植?！?/span>

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Elzonris臨床研究的首席研究員、美國德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心副教授Naveen Pemmaraju也表示，“Elzonris的獲批，是BPDCN患者臨床治療向前邁出的重要一步。該藥的批準(zhǔn)將為BPDCN患者提供一種新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)?！?/span>

在美國，Elzonris獲批之前，已被授予突破性藥物資格(BTD)、孤兒藥資格(ODD)。

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在歐盟，Elzonris已被授予加速審批，預(yù)計將在2019年靠前季度獲得批準(zhǔn)。

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目前，研究該藥的公司也正在評估Elzonris治療其他適應(yīng)癥，包括慢性骨髓單核細(xì)胞性白血病(CMML)、骨髓纖維化(MF)及其他適應(yīng)癥。

每一款新藥的獲批對患者來說都意味著“生”的希望，對于罕見病患者來說更是如此。因此，任何時候都不要放棄，相信科學(xué)家們總有一日會將罕見病逐個攻破！

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厚樸方舟將持續(xù)關(guān)注更多海外前沿醫(yī)療信息，幫助患者們及時獲取海外新藥物、新技能和新治療方法，為患者提供更多選擇和希望。

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參考來源：

1.https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629020.htm

2.https://www.dana-farber.org/bpdcn-center/research/

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