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TGCT抗癌治療方法,靠前三共CSF1R抑制劑獲FDA批準(zhǔn)上市
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】 2019-08-05 作者:厚樸方舟
日前,由靠前三共(Daiichi Sankyo)公司開發(fā)的集落刺激因子1受體(CSF1R)抑制劑Turalio (pexidartinib),獲得了美國FDA批準(zhǔn)上市許可。該抑制劑用于治療癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)成人患者。TGCT會為患者造成嚴(yán)重的功能性限制,而且無法通過手術(shù)改善疾病癥狀。值得一提的是,pexidartinib是治療TGCT的靠前個也是 的獲批治療方法。
TGCT又稱為色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎(PVNS),或腱鞘巨細(xì)胞瘤(GCT-TS),是一種具備局部侵襲性的罕見非惡性腫瘤。它能夠影響滑膜覆蓋的關(guān)節(jié)、滑囊和腱鞘,導(dǎo)致關(guān)節(jié)或肢體出現(xiàn)腫脹、疼痛、僵硬,以及活動范圍下降。目前對TGCT的標(biāo)準(zhǔn)治療方法是手術(shù)切除治療方法。然而,對于復(fù)發(fā),難治或彌漫性TGCT患者來說,腫瘤可能纏繞在骨骼、肌腱、韌帶周圍,手術(shù)不但難于清除腫瘤,而且可能導(dǎo)致嚴(yán)重關(guān)節(jié)損傷和功能喪失。對于有些患者來說,他們可能會考慮截肢來緩解病痛!
Pexidartinib是一款創(chuàng)新口服CSF1R小分子抑制劑。CSF1R介導(dǎo)的信號通路是驅(qū)動滑膜中異常細(xì)胞增生的主要因素。Pexidartinib同時也會抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。它曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性治療方法認(rèn)定和孤兒藥資格。
除了在TGCT中的作用以外,CSF1R介導(dǎo)的信號通路在單核吞噬細(xì)胞(尤其是巨噬細(xì)胞)的分化和生存方面也具有重要作用。在腫瘤微環(huán)境中的巨噬細(xì)胞能夠通過抑制免疫反應(yīng),促進血管生成等途徑促進腫瘤的生長。Pexidartinib可以抑制巨噬細(xì)胞的發(fā)育,因此還在臨床試驗中被用于治療黑色素瘤、前列腺癌、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、經(jīng)典霍奇金淋巴瘤等其它癌癥類型。
▲Pexidartinib分子結(jié)構(gòu)式(圖片來源:Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons)
這款新藥的批準(zhǔn)是基于名為ENLIVEN的多中心國際性3期臨床試驗結(jié)果??傆?20名患者接受了pexidartinib(n=61)或安慰劑(n=59)的治療。試驗結(jié)果表明,39%接受pexidartinib治療的患者在經(jīng)過25周治療之后獲得緩解,安慰劑組這一數(shù)值為0%(p<0.0001)。患者的部分緩解率為23%,完全緩解率為15%。在獲得緩解的23名患者中,在隨訪時間至少6個月時,22名患者的緩解得到維持。在13名隨訪時間至少12個月的患者中,所有患者的緩解持續(xù)時間達到12個月以上。
“TGCT能夠帶來失能性癥狀,包括疼痛、僵硬和運動受限。這種腫瘤能夠顯著影響患者的生活質(zhì)量,造成嚴(yán)重殘疾,”FDA腫瘤學(xué)卓越中心主任Richard Pazdur博士說:“手術(shù)是主要治療選擇,然而有些患者無法接受手術(shù),并且在手術(shù)之后,腫瘤可能復(fù)發(fā)。今天的批準(zhǔn)是治療這一罕見疾病的初款獲批治療方法?!?/p>
腱鞘巨細(xì)胞瘤疾病小百科
腱鞘巨細(xì)胞瘤是指發(fā)生于手指和手部的堅實性無痛性腫塊,腫塊可侵襲鄰近骨骼,足趾部少見。腱鞘巨細(xì)胞瘤呈分葉狀,小葉由致密、透明化膠原圍繞。本病多見于青年人,女多于男。皮損為圓、橢圓形結(jié)節(jié),生長緩慢,呈堅實性無痛性腫塊。本病以手術(shù)切除為主,術(shù)后可復(fù)發(fā),但不轉(zhuǎn)移。
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