全球服務(wù)熱線:400-086-8008
出國看病:治療胃腸道間質(zhì)瘤新藥avapritinib向美FDA遞交申請,獲優(yōu)先審評資格
【本文為疾病百科知識,僅供閱讀】 2019-08-08 作者:厚樸方舟
8月8日,致力于開發(fā)精準(zhǔn)抗癌治療方法的Blueprint Medicines公司宣布,美國FDA已接受該公司avapritinib遞交的新藥申請(NDA)。Avapritinib是一款具有高度選擇性的強(qiáng)力KIT和PDGFRA抑制劑,用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)成人患者,或者作為四線治療方法治療GIST。與此同時,美國FDA授予這一新藥申請優(yōu)先審評資格,預(yù)計(jì)將在明年2月14日之前作出回復(fù)。
對于無法切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者來說,對基因突變的檢測是為他們定制個體化治療方法的關(guān)鍵。目前,KIT驅(qū)動的GIST患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治療后,如果疾病繼續(xù)進(jìn)展,他們沒有獲批治療方法。而PDGFRα D842V驅(qū)動的GIST患者通常在接受已有治療方法3-4個月之后疾病會繼續(xù)進(jìn)展。
▲Avapritinib分子結(jié)構(gòu)式(圖片來源:PubChem)
Avapritinib是一種靶向激酶激活構(gòu)象的1型抑制劑。它能夠抑制多種攜帶KIT和PDGFRA基因突變的蛋白激酶。美國FDA已授予avapritinib突破性治療方法認(rèn)定用于兩種適應(yīng)癥:一種用于治療具有PDGFRα D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST的患者;另一種用于治療系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥(SM),包括具有侵襲性的幾種SM亞型,SM的亞型與肥大細(xì)胞白血病(MCL)有關(guān)。
日前在美國臨床腫瘤學(xué)會年會上,Blueprint Medicines公司公布了支持avapritinib新藥申請的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。在治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者時,客觀緩解率(ORR)達(dá)到86%。在作為四線治療方法治療GIST患者時,ORR達(dá)到22%,中位緩解持續(xù)時間(DOR)為10.2個月。去年基石藥業(yè)(CStone Pharmaceuticals)獲得在中國研發(fā)和推廣這款藥物的權(quán)利。
“攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST患者和四線GIST成人患者需要新的治療方案來解決疾病的潛在驅(qū)動因素,”Blueprint Medicines首席醫(yī)療官Andy Boral博士說?!癋DA接受我們的優(yōu)先審評申請,使我們離向GIST患者提供avapritinib的目標(biāo)更近了一步,我們期待在審評過程當(dāng)中與FDA進(jìn)行密切合作?!?/p>
胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)小百科:
胃腸道間質(zhì)瘤(Gastrointestinal Stromal Tumors, GIST)是一類起源于胃腸道間葉組織的腫瘤,占消化道間葉腫瘤的大部分,在胃部和小腸較為常見。Mazur 等于1983 年初次提出了胃腸道間質(zhì)腫瘤這個概念,GIST與胃腸道肌間神經(jīng)叢周圍的Cajal間質(zhì)細(xì)胞(Interstitial Cells of Cajal,ICC)細(xì)胞相似,均有c-kit基因、CD117(酪氨激酶受體)、CD34(骨髓干細(xì)胞抗原)表達(dá)陽性。大多數(shù)患者的診斷年齡在50至80歲之間。大多數(shù)GIST病例是由于和臨床相關(guān)的基因突變,導(dǎo)致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增強(qiáng)。由于目前已有的治療方法主要與失活構(gòu)象的蛋白激酶結(jié)合,某些原發(fā)和次發(fā)基因突變會導(dǎo)致對現(xiàn)有治療方法的抗性和疾病進(jìn)展。
厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域,總部位于北京,建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán),初個擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要,請撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢!
本文由厚樸方舟編譯,版權(quán)歸厚樸方舟所有,轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)(m.wyaoyao.cn)"字樣,對不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者,本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。
上一篇:出國看?。褐委熥訉m肌瘤重度經(jīng)期出血,艾伯維向美FDA提交Elagolix新適應(yīng)癥申請 下一篇:出國看病:治療白血病,CAR-T細(xì)胞治療方法方法方法MB-102獲美國FDA批準(zhǔn)開展新藥I/II期臨床試驗(yàn)
熱門服務(wù)
推薦閱讀
美國權(quán)威醫(yī)學(xué)專家
美國醫(yī)院排名
服務(wù)案例更多>
全球咨詢服務(wù)熱線
400-086-8008
English | 微信端
互聯(lián)網(wǎng)藥品信息服務(wù)資格證書編號:(京)·非經(jīng)營性·2015·0179
厚樸方舟健康管理(北京)有限公司 版權(quán)所有 m.wyaoyao.cn
京ICP備15061794號
京公網(wǎng)安備 11010502027115號