首頁(yè) > 美國(guó)看病 > 美國(guó)醫(yī)學(xué)前沿 > 麻省總醫(yī)院ALS開(kāi)創(chuàng)性試驗(yàn)順利啟動(dòng),初批受試者已入組

麻省總醫(yī)院ALS開(kāi)創(chuàng)性試驗(yàn)順利啟動(dòng),初批受試者已入組

【本文為疾病百科知識(shí),僅供閱讀】  2020-09-10  作者:厚樸方舟  

肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)是常見(jiàn)的成人發(fā)作性進(jìn)行性運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病,在美國(guó)影響了大約30,000人,全球范圍內(nèi)估計(jì)有500,000人。ALS導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元進(jìn)行性變性,導(dǎo)致進(jìn)行性肌肉無(wú)力和萎縮。目前,美國(guó)FDA批準(zhǔn)的三種治療ALS癥狀的藥物是riluzole(利魯唑)、nuedexta和Radicava(edaravone,依達(dá)拉奉靜脈注射液),但是沒(méi)有病愈的方法。盡管現(xiàn)有的治療手段并不能病愈ALS,但科學(xué)家們?nèi)匀辉诜e極探索ALS的治療方法。

近期,東北ALS聯(lián)盟(NEALS)的多個(gè)成員加入由麻省總醫(yī)院Sean M. Healey & AMG ALS中心領(lǐng)導(dǎo)的HEALEY ALS平臺(tái)試驗(yàn),并為這項(xiàng)開(kāi)創(chuàng)性研究納入了初批受試者。

盡管新冠疫情對(duì)臨床研究提出了獨(dú)特的挑戰(zhàn),但Healey中心團(tuán)隊(duì)及東北ALS聯(lián)盟的同事在過(guò)去的幾個(gè)月中仍不懈努力,以確保患者可以安全地參與。

作為有史以來(lái)初個(gè)針對(duì)肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)的平臺(tái)試驗(yàn),HEALEY ALS平臺(tái)試驗(yàn)正在測(cè)試三種擬議的藥物治療方案,并將在未來(lái)幾個(gè)月內(nèi)再增加兩種。三種試驗(yàn)性治療方法包括:大環(huán)肽類C5補(bǔ)體抑制劑Zilucoplan,髓過(guò)氧化物酶(MPO)抑制劑Verdiperstat,CNM-Au8金納米晶體(一種支持細(xì)胞生物能的細(xì)胞內(nèi)納米催化劑)。

“我們非常感謝患者,包括麻省總醫(yī)院的同事、巴羅神經(jīng)學(xué)研究所(Barrow Neuroologic Institute)以及包括NEALS,羅切斯特大學(xué)和Berry Consultants公司在內(nèi)的合作伙伴,與我們密切合作設(shè)計(jì)了HEALEY平臺(tái)試驗(yàn),” 麻省總醫(yī)院Sean M. Healey & AMG ALS中心主任和神經(jīng)內(nèi)科主任Merit Cudkowicz博士表示?!斑@些小組致力于制定發(fā)展策略,增加家庭檢測(cè)技術(shù),根據(jù)新冠疫情來(lái)對(duì)試驗(yàn)進(jìn)行調(diào)整。”

包括麻省總醫(yī)院(Mass General)在內(nèi),馬薩諸塞州、得克薩斯州、康涅狄格州和佛羅里達(dá)州有五個(gè)試驗(yàn)點(diǎn)在啟動(dòng)和運(yùn)行該試驗(yàn)。他們的目標(biāo)是在初秋之前在全美范圍內(nèi)滾動(dòng)開(kāi)放所有54個(gè)HEALEY ALS平臺(tái)的試驗(yàn)點(diǎn)。研究小組將招募多達(dá)480名ALS參與者進(jìn)行前三種實(shí)驗(yàn)性治療。

德克薩斯州神經(jīng)病學(xué)研究所ALS中心主任、試驗(yàn)點(diǎn)研究員Daragh Heitzman博士說(shuō):“我很高興參加HEALEY ALS平臺(tái)試驗(yàn),這是一項(xiàng)非常創(chuàng)新的試驗(yàn)設(shè)計(jì),它將大大加速ALS的藥物開(kāi)發(fā)并為ALS患者帶來(lái)更多治療希望?!?/p>

ALS協(xié)會(huì)主席兼執(zhí)行官Calaneet Balas評(píng)論道:“通過(guò)同時(shí)測(cè)試多種藥物,這個(gè)平臺(tái)試驗(yàn)將極大地加快我們?yōu)锳LS患者尋找有效治療方法的速度。ALS協(xié)會(huì)很榮幸能夠支持這項(xiàng)試驗(yàn),我們也很感謝Healey中心的倡導(dǎo)?!?/p>

“平臺(tái)試驗(yàn)”是一種同時(shí)評(píng)估多種治療方法的臨床試驗(yàn)。當(dāng)新的治療方法可用時(shí),會(huì)將新的治療方法添加到平臺(tái)中,從而減少?gòu)拇_定新方法治療前景到測(cè)試的時(shí)間間隔。該模型已經(jīng)在癌癥領(lǐng)域被證明是成功的,它將使研究者能測(cè)試更多藥物,增加患者參與試驗(yàn)的機(jī)會(huì),并通過(guò)快速有效地評(píng)估多種治療方法的有效性來(lái)降低成本,從而極大地加快針對(duì)ALS患者有效的突破性治療方法的研發(fā)。

HEALEY ALS平臺(tái)試驗(yàn)將會(huì)不斷增加試驗(yàn)點(diǎn)、受試者和試驗(yàn)性治療方法,直到發(fā)現(xiàn)可以病愈ALS的治療方法。

關(guān)于美國(guó)麻省總醫(yī)院ALS平臺(tái)試驗(yàn)

麻省總醫(yī)院正與東北肌萎縮性側(cè)索硬化癥聯(lián)盟合作,開(kāi)發(fā)另一種新型臨床研究——肌萎縮性側(cè)索硬化癥的平臺(tái)試驗(yàn)。像選擇試驗(yàn)一樣,平臺(tái)試驗(yàn)測(cè)試多種藥物,但所有藥物都與一種普通安慰劑進(jìn)行比較,并分別判斷每種藥物的療效。

此外,該平臺(tái)可以持續(xù)地添加或減少藥物方案,并允許根據(jù)研究進(jìn)展對(duì)臨床試驗(yàn)方案進(jìn)行微調(diào),以增加試驗(yàn)的靈活性,如測(cè)試治療特異性生物標(biāo)記的能力。因此,隨著時(shí)間的推移,平臺(tái)試驗(yàn)可以適應(yīng)新的治療方法和新的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。

關(guān)于東北ALS聯(lián)盟

東北ALS聯(lián)盟(NEALS)是一個(gè)國(guó)際性,獨(dú)立的非營(yíng)利性組織,由全球134個(gè)研究站點(diǎn)組成,它們共同開(kāi)展肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)和其他運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病的臨床研究。NEALS的任務(wù)是盡快將科學(xué)進(jìn)展轉(zhuǎn)化為ALS和運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病患者的新治療方法。NEALS的成員站點(diǎn)致力于對(duì)聯(lián)盟的組織和活動(dòng)進(jìn)行公開(kāi)的科學(xué)交流、同行審查和民主管理。該聯(lián)盟由一個(gè)執(zhí)行委員會(huì)管理,其研究活動(dòng)由一個(gè)經(jīng)驗(yàn)豐富的科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)提供咨詢。NEALS科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)還定期就ALS的目標(biāo),試驗(yàn)設(shè)計(jì)和實(shí)施指導(dǎo)學(xué)術(shù)和行業(yè)合作伙伴。

美國(guó)一直走在醫(yī)學(xué)前沿,有非常多的臨床試驗(yàn)亟待尋找合適的患者,但是由于信息不對(duì)稱,使很多患者不知曉而延誤了寶貴的治療時(shí)機(jī)。您還可以通過(guò)厚樸方舟來(lái)了解更詳細(xì)的信息,并評(píng)估自己是否適合參加臨床試驗(yàn)。厚樸方舟可充分利用自身在美國(guó)、日本、英國(guó)深厚的醫(yī)療資源和根基,打破信息壁壘,幫助更多患者及時(shí)獲得全球范圍內(nèi)“好、快、省”的權(quán)威醫(yī)療服務(wù)。如有需求可撥打400-086-8008,或在線聯(lián)系我們。
 

參考來(lái)源:

[1] First Participants Enrolled in the Groundbreaking Trial Led by the Sean M. Healey & AMG Center, https://www.massgeneral.org/news/press-release/first-participants-enrolled-in-groundbreaking-trial-als/?re_appeal=2008EMMGXXNT&utm_campaign=emergency-response-covid&utm_medium=email&utm_source=email-an-covid-8-14-20&mkt_tok=eyJpIjoiTW1FMU0yUmpNelUwTWpZMiIsInQiOiJiVVhGYTNVbHB3c0RaMmljNHNVa2xkMHJRU1NWNVY3aktRWnY3YVZRQVp0dEE0ZHJsTTZ2YmxweitpSlhqQWdOdUR5WjRZdkowYStjWmFBQjFHOE5KOSsxXC91NjJ1ZVA5Z3pzbGVudnRYbE90XC9XaGZqTHZ0SUIxdzdFVEgzbHI2In0%3D

審核:美國(guó)麻省總醫(yī)院

厚樸方舟2012年進(jìn)入海外醫(yī)療領(lǐng)域,總部位于北京,建立了由全球權(quán)威醫(yī)學(xué)專家組成的美日名醫(yī)集團(tuán),初個(gè)擁有日本政府官方頒發(fā)的海外醫(yī)療資格的企業(yè)。如果您有海外就醫(yī)的需要,請(qǐng)撥打免費(fèi)熱線400-086-8008進(jìn)行咨詢!

本文由厚樸方舟編譯,版權(quán)歸厚樸方舟所有,轉(zhuǎn)載或引用本網(wǎng)版權(quán)所有之內(nèi)容須注明"轉(zhuǎn)自厚樸方舟官網(wǎng)(m.wyaoyao.cn)"字樣,對(duì)不遵守本聲明或其他違法、惡意使用本網(wǎng)內(nèi)容者,本網(wǎng)保留追究其法律責(zé)任的權(quán)利。

上一篇:NEJM:SOD1基因突變型ALS新治療方法,有望改善患者功能和肺活量 下一篇:2020年惡性胸膜間皮瘤新進(jìn)展,Opdivo與Yervoy雙免疫治療方法獲批

熱門服務(wù)

  • 日本精密體檢

    日本醫(yī)療體檢綜合服務(wù)平臺(tái)

    高性價(jià)比的專業(yè)體檢套餐

    了解詳情

  • 遠(yuǎn)程視頻會(huì)診

    足不出戶與國(guó)際醫(yī)學(xué)專家溝通

    新型用藥方案和治療方案

    了解詳情

  • 海外就醫(yī)安排

    專業(yè)的一站式海外就醫(yī)服務(wù)

    國(guó)外專家預(yù)約、落地安排

    了解詳情

推薦閱讀

美國(guó)權(quán)威醫(yī)學(xué)專家

Colin Weekes教授在波士頓哈佛醫(yī)學(xué)院的血液學(xué)/腫瘤學(xué)系任職,同時(shí)是麻省總醫(yī)院Tucker Gosnell胃腸癌中心胰腺癌醫(yī)學(xué)腫瘤研究主任,專注于胰腺癌患者的臨床和轉(zhuǎn)化研究,他所帶領(lǐng)的研究小組的目標(biāo)是將生物學(xué)原理納入胰腺癌患者的治療中。目前他正在與基礎(chǔ)科學(xué)家合作,旨在將靶向治療和疾病反應(yīng)的生物標(biāo)志物整合到臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)中。 除了從事胰腺癌的工作外,Weekes博士還致力于胃腸道惡性腫瘤的早期藥物開(kāi)發(fā)。他的臨床興趣包括胰腺癌,結(jié)腸癌和直腸癌,以及肝癌,包括膽管癌和肝細(xì)胞癌。他可以治療多種類型的癌癥患者,包括結(jié)腸直腸癌,食道癌,膽囊癌,胃腸道癌,肝癌和胃癌。 履歷 Colin W
【醫(yī)學(xué)教育】 ?麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)博士 ?布萊根婦女醫(yī)院住院醫(yī)生 ?丹娜法伯癌癥研究所專科培訓(xùn) 美國(guó)委員會(huì)認(rèn)證 ?內(nèi)科醫(yī)學(xué),美國(guó)內(nèi)科醫(yī)學(xué)委員會(huì) ?美國(guó)內(nèi)科醫(yī)學(xué)委員會(huì)腫瘤內(nèi)科 【關(guān)于勞拉·斯普林醫(yī)生介紹】 Spring醫(yī)生是麻省總醫(yī)院癌癥中心和哈佛醫(yī)學(xué)院的臨床試驗(yàn)/翻譯研究人員和乳腺癌腫瘤專家。她獲得了內(nèi)科和內(nèi)科腫瘤學(xué)的董事會(huì)認(rèn)證。 Spring醫(yī)生完成了在布萊根婦女醫(yī)院的住院醫(yī)

美國(guó)醫(yī)院排名

美國(guó)丹娜法伯癌癥研究所

US News評(píng)論為兒童腫瘤治療全美排名前列醫(yī)院

波士頓兒童醫(yī)院

兒童常見(jiàn)疾病美國(guó)綜合排名權(quán)威

美國(guó)麻省總醫(yī)院

《美國(guó)新聞和世界報(bào)道》評(píng)為三大美國(guó)優(yōu)質(zhì)醫(yī)院之一

全球咨詢服務(wù)熱線

400-086-8008

English | 微信端

互聯(lián)網(wǎng)藥品信息服務(wù)資格證書編號(hào):(京)·非經(jīng)營(yíng)性·2015·0179
厚樸方舟健康管理(北京)有限公司 版權(quán)所有 m.wyaoyao.cn 京ICP備15061794號(hào) 京公網(wǎng)安備 11010502027115號(hào)