近年來逐漸被公眾熟知的漸凍癥，又被稱為肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)。這是一種致死性進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病。大多數(shù)漸凍癥患者通常在癥狀初次出現(xiàn)后的3-5年內(nèi)死于呼吸衰竭。目前，尚無病愈漸凍癥的方法，也沒有有效的方法來阻止或逆轉(zhuǎn)疾病的進(jìn)展。

日前，《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》報道了一項(xiàng)美國麻省總醫(yī)院參與的臨床研究，結(jié)果顯示AMX0035(苯基丁酸鈉和?；嵌嫉目诜仓苿?在治療肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)中顯示出令人鼓舞的療效和安全性。

此前在肌萎縮性側(cè)索硬化癥(ALS)和其他神經(jīng)退行性疾病的實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ椭?，苯基丁酸鈉和?；翘嵌?也稱為牛磺去氧膽酸)已被證明可減少神經(jīng)元死亡。在ALS患者的臨床試驗(yàn)中已經(jīng)測試了每種藥物的安全性。

在這項(xiàng)為期24周的CENTAUR 2期試驗(yàn)中，研究者招募了在過去18個月內(nèi)出現(xiàn)癥狀的新確診的ALS患者。71%的參與者在試驗(yàn)進(jìn)入時或之前使用了利魯唑，34%的患者使用依達(dá)拉奉，28%的患者使用了兩種治療藥物。

主要結(jié)局指標(biāo)是24周內(nèi)修訂肌萎縮性側(cè)索硬化癥功能評分量表(ALSFRS-R;范圍0-48，分?jǐn)?shù)越高表示功能越好)的總得分下降率。次要結(jié)局直播包括等長肌力下降率、血漿磷酸化軸突神經(jīng)絲H亞單位水平和緩慢肺活量;死亡、氣管造口或持續(xù)性通氣時間;死亡、氣管造口或持續(xù)性通氣、住院時間。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，根據(jù)ALSFRS-R評分，在24周內(nèi)，苯基丁酸鈉-?；请邂c治療組患者的功能下降比安慰劑慢。試驗(yàn)結(jié)束時，治療組的平均ALSFRS-S評分為29.06，安慰劑組為26.73，相差2.33分。次要結(jié)果顯示，AMX0035優(yōu)于安慰劑，盡管在兩組之間未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性，但仍具有數(shù)值上的優(yōu)勢。

為了評估苯丁酸鈉-牛磺酚二醇鈉對ALS患者的療效和安全性，需要更長的和更大規(guī)模的試驗(yàn)。目前一項(xiàng)為期132周的開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)正在進(jìn)行中。在三年的隨訪期內(nèi)，起初被隨機(jī)分配給AMX0035的試驗(yàn)參與者比起初被隨機(jī)分配給安慰劑的參與者平均壽命長6.5個月。

關(guān)于美國麻省總醫(yī)院Healey-ALS中心ALS平臺試驗(yàn)

自1993年率先發(fā)現(xiàn)肌萎縮性側(cè)索硬化癥相關(guān)基因以來，美國麻省總醫(yī)院一直走在國際ALS研究的前沿。借助當(dāng)今可用的許多新工具和技術(shù)，這里的科學(xué)家正在積極地將ALS基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化為新治療方法。

圖源：美國麻省總醫(yī)院

如今麻省總醫(yī)院Healey-ALS中心正與東北肌萎縮性側(cè)索硬化癥聯(lián)盟合作，共同開發(fā)肌萎縮性側(cè)索硬化癥的平臺試驗(yàn)，從根本上加速創(chuàng)新，以尋求病愈ALS的方法。像選擇試驗(yàn)一樣，平臺試驗(yàn)測試多種藥物，但所有藥物都與一種普通安慰劑進(jìn)行比較，并分別判斷每種藥物的療效。

期待未來會出現(xiàn)可以有效緩解漸凍癥疾病進(jìn)展，甚至可以病愈該病的新治療方法，為飽受漸凍癥折磨的廣大患者帶來福音。

參考來源：

[1] Sabrina Paganoni, Trial of Sodium Phenylbutyrate–Taurursodiol for Amyotrophic Lateral Sclerosis, N Engl J Med. 2020

[2]https://advances.massgeneral.org/neuro/journal.aspx?id=1732

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